Ефикасна тромботична тромбоцитопенична пурпура каплацизумаб
Каплацизумаб ја турка тромботично-тромбоцитопеничната пурпура назад во рок од неколку дена и ги штити органите од понатамошно намалување на протокот на крв.
Оние кои преживеале акутен напад на ретка болест тромботично-тромбоцитопенична пурпура често се борат со трајно, особено невролошко оштетување. Меѓународната студија вклучена во Универзитетската клиника за хематологија на Инселспитал Берн сега ја потврди ефективноста на иновативната терапија.
Тромботична тромбоцитопенична пурпура (ТТП) е ретка со 2 до 3 нови случаи годишно на милион. Болеста е опасна по живот и главно ги погодува помладите луѓе, кои дотогаш биле претежно здрави. Womenените малку почесто од мажите. Доколку не се лекува, тромботична тромбоцитопенична пурпура доведува до смрт во рок од неколку дена.
Кај здрави луѓе, протеинските ножици ADAMTS13 го поделија протеинот Фон Вилебранд (VWF) во крвта. Ова спречува крвните тромбоцити (тромбоцити) спонтано да се лепат на VWF и да формираат тромби. Тромботична тромбоцитопенична пурпура се карактеризира со отсуство на ADAMTS13. Крвните тромбоцити се собираат заедно, згрутчувањето ги заглавува садовите. Како резултат, органите слабо се снабдуваат со крв - последици од тоа срцев удар, мозочен удар и откажување на бубрезите. Тромботична тромбоцитопенична пурпура е автоимуно заболување во кое автоантителата предизвикуваат сериозен недостаток на АДАМТС13.
Досегашната стандардна терапија се состои од дневна размена на плазма (отстранување на автоантитела, снабдување со ADAMTS13) во комбинација со имуносупресивни лекови кои го потиснуваат производството на автоантитела. И покрај овој третман, 10-20 проценти од пациентите сè уште умираат за време на акутен напад. Покрај тоа, повеќе од половина од преживеаните покажуваат трајно оштетување и ограничувања на органите, особено во форма на невролошки дефицит, а рецидивите се чести.
Каплацизумаб брзо ја намалува тромботичната тромбоцитопенична пурпура со ниска стапка на релапс.
Голема меѓународна студија неодамна објавена во Englandу Ингланд Mурнал за медицина (НЕЈМ) со учество на Универзитетската клиника за хематологија на Инселспитал Берн ја потврди ефективноста на новиот третман со каплацизумаб.
Новата терапија ја турка тромботично-тромбоцитопеничната пурпура назад во рок од неколку дена и ги штити органите од дополнително намален проток на крв. Каплацизумаб, кој е насочен против факторот Вон Вилебранд, спречува крвните тромбоцити да се врзат за овој голем леплив протеин. Како резултат, тромбоцитите со фактор Вон Вилебранд не се формираат во малите садови.
145 пациенти учествуваа во студијата во фаза III. 72 од нив добија нано тело каплацизумаб за време на третманот со размена на плазма и 30 дена потоа. Останатите 73 добиле плацебо во истиот период.
Со новата активна состојка каплацизумаб, акутната фаза на тромботично-тромбоцитопенична пурпура заврши по само 2,95 дена за 75 проценти од пациентите. Спротивно на тоа, тоа беше 4,5 дена под конвенционална терапија. Покрај тоа, на пациентите им требаше помалку размена на плазма и можеа да ја напуштат болницата порано.
Несаканите ефекти од третманот беа вкупно споредливи. Како и што се очекуваше, мало крварење се случи нешто почесто со каплацизумаб (65% наспроти 48% со плацебо). Конечно, ветувачките податоци од студијата во фаза II, во која беше вклучен и одделот за хематологија во Бернес, може да се потврдат.
Мари Скали, Сперо Р. Каталанд, Флора Пејванди, Пол Копо, Пол Кнабл, Јохана А. Кремер Ховинга, Ара Метјан, Хавиер де ла Рубија, Катерина Павенски, Филип Калеваерт, Дебит Бисвас, Хилде Де Винтер и др. за истражителите на ХЕРКУЛ. Каплацизумаб третман на стекнат тромботичен тромбоцитопеничен. 9 јануари 2019 година, весник за медицина во Englandу Англија (НЕЈМ). ДОИ: 10.1056/NEJMoa1806311
Извор: Универзитетска клиника за хематологија и централна хематолошка лабораторија, Инселспитал, универзитетска болница во Берн