Форум Про матични клетки спинална амиотрофија (22)
Спинална амиотрофија # 44463
Спинална амиотрофија # 46342
Во САД, методот Спинраза е одобрен за лекување на СМА спинална мускулна атрофија
На 23 декември 2016 година, ФДА (Оддел за администрација за храна и лекови на Федералната здравствена агенција на САД) објави дека одобрила Спинраза TM (нусинерсен) за лекување на мускулна атрофија на 'рбетниот столб, прва терапија што некогаш ја одобрила ФДА за СМА.
Воодушевени сме што ги гледаме напорите на нашата заедница кои кулминираат со одобрување на Спинраза: не само првиот третман некогаш одобрен за оваа болест, туку и оној што се однесува на основната генетска причина за СМА. Ова беше приказна за сите групи - семејства, истражувачи, компании и ФДА кои работеа заедно како заедница за да ја достигнат оваа неверојатна пресвртница.
Особено сме задоволни што софистицираниот и ригорозен план за клинички развој што Биоген и Јонис избраа да го спроведуваат резултираше со производ во повеќе варијанти, до кој сега ќе имаат пристап многу пациенти.
Одобрението на ФДА за сите видови СМА - педијатриски и возрасни - е најширокиот можен опсег, без ограничувања, и ова одговара на нашата основна вредност во Cure SMA да бидеме обединета заедница, за сите возрасти и за сите видови СМА.
„Биоген е посветен на продолжување на соработката со заедницата СМА и започнување во иднина каде што сега има третман на располагање за оваа разорна болест. Екипите на Биоген и Јонис се благодарни за поддршката што ја добија и Излечи семејствата СМА и СМА се придружуваат во славењето на овој значителен успех за заедницата “, рече д-р Georgeорџ А. Скангос, извршен директор на Биоген.
"Постојано постоеше потреба за третман на мускулна атрофија на 'рбетниот столб, најчеста генетска причина за смрт на новороденчиња и болест што може да влијае на луѓето во која било фаза од животот. Му предложивме на нашиот спонзор да ги процени резултатите од студијата порано од претходно планираното. "ФДА е посветена на поддршката за развој и одобрување на безбедни и ефикасни лекови за ретки болести и ние работевме напорно за да ја разгледаме оваа апликација брзо. Можеме само да бидеме повозбудени што ќе го одобриме првиот третман за оваа катастрофална болест", рече Били Дан, д-р., директор на одделот за производи за неврологија при Центарот за проценка и истражување на лекови на ФДА “.
Историски момент за заедницата СМА
Ова е историски момент за кој нашата заедница работи со децении. Им должиме најголема благодарност на сите луѓе, семејства, поддржувачи, донатори и партнери кои придонесоа за оваа пресвртница.
"Овој ден е пресвртница за заедницата СМА со првиот лек одобрен за болеста. Лек СМА и целата наша заедница работеа неуморно заедно повеќе од триесет години за да го направат ова. Важно е за сите нас да го прославиме ова достигнување заедно., достигнување што ќе го промени и подобри животот на пациентите со СМА, ви благодарам “, рече д-р illил Јарецки, главен научен директор на Cure SMA.
Од 2003 до 2006 година, Cure SMA го обезбеди првото финансирање за истражување потребно за да се започне со евалуација на овој терапевтски пристап.
Им благодариме на д-р Равиндра Синг и Елиот Андрофиј од Медицинскиот факултет на Универзитетот во Масачусетс за нивната работа финансирана од Cure SMA при првичната идентификација на генската секвенца ISSN1, што е низата насочена кон Спинраза. Го признаваме д-р Адријан Крејнер и неговите колеги од лабораторијата во Колд Спринг Харбор за создавање критична интелектуална сопственост. Тогаш целата оваа работа беше лиценцирана во Јонис Фармацевтикалс за создавање антисенс терапија Спинраза. Ние особено го цениме тимот на Јонис за нивната централна улога во брзото напредување на Спинраза.
Ние сме особено благодарни на нашите партнери во Биоген. Заедно со Јонис, Биоген работеше на развој и имплементација на сеопфатна програма за клиничко испитување што ќе обезбеди и најбрз пат до одобрување и високо квалитетни податоци потребни за поддршка на широк опсег и пристап. Им благодариме на семејствата кои многу жртвуваа за да учествуваат во овие клинички испитувања, вклучувајќи ги и плацебо контролните групи, кои беа толку важни за демонстрација на ефективноста на Спинраза за целата заедница.
Конечно, сакаме признавање на ФДА за нивното партнерство со нас во текот на овој процес. ФДА ја разбра критичната итност во нашата заедница и делуваше неверојатно брзо за да ги испита солидните податоци презентирани во Новата апликација за лекови.
„Овој третман, сега одобрен за прв пат, нуди најголеми надежи и ја потврдува заложбата на целата заедница да создаде свет без спинална мускулна атрофија и да го ослободи светот од страдањата предизвикани од оваа страшна болест. Пријатно е да се видат сите напори направени од двајцата од толку многу луѓе за толку многу години крунисани со ова откритие “, рече Ричард Рубенштајн, претседател на Одборот за лекови на СМА.
Повеќе за Спинраза
СМА е предизвикана од мутација на генот на невронот 1 на моторното преживување (СМН1). Кај здрава личност, овој ген произведува протеин за преживување наречен протеин на моторниот неврон или СМН, протеин кој е неопходен за функционирање на мускулите што ги контролираат мускулите. Без него, тие нервни клетки не можат да функционираат правилно и на крајот да умрат, што доведува до мускулна слабост која честопати станува фатална.Сите лица погодени од СМА имаат барем една копија од генот за преживување на моторот 2 (СМН2)., честопати наречен „резервен ген“. Поради грешка на врзување, повеќето СМН протеини произведени од СМН2 имаат компонента што недостасува, наречена егзон 7. Антисензувите лекови се мали фрагменти од синтетички генетски материјал кои се врзуваат за рибонуклеинска киселина, така што тие можат да се користат за решавање на грешките на врзување гени како што е SMN2. Спиназата е антисенс олигонуклеотид кој го насочува SMN2, предизвикувајќи тој да произведува повеќе SMN протеин.
Спинраза најпрво беше наречен IONIS-SMNRx, а потоа nusinersen.