Генска терапија за кожа на пеперутка; Стабилна пулпа повеќе од шест години
Матични клетки, истражување на геном, синтетичка биологија
Генска терапија за кожа на пеперутка - стабилна повеќе од шест години
Матични клетки и генска терапија - обајцата работат заедно за да се ублажи ужасната болест. Симптоми на кожа на пеперутка, ретка наследна болест, се сериозни плускавци и воспаление по најмала повреда. Повеќе од шест години по експерименталната терапија, третираните области не можат да се разликуваат од нормалната кожа.
Генска терапија е ветување отколку реалност: Скоро уште во експериментална фаза, користена само кај неколку пациенти со претежно многу ретки болести. Успесите може да се сметаат на прсти, и само ретко има доволно време за да се презентираат долгорочни студии. Неодамнешна студија испитува само еден пациент кој се лекувал пред повеќе од шест години, но резултатот е очигледен успех - без да, дали или.
Кожата на пеперугата (исто така булоза на епидермолиза) е ретка наследна болест. Мутациите во гените ја нарушуваат функцијата на клетките на кожата. Како резултат, Погодената кожа е исклучително чувствителна: Најмалите удари или повреди резултираат во големи плускавци, воспаленија и лузни. Не постои конвенционална терапија, третманот мора да биде ограничен на грижа за раните.
Пред шест години, италијански лекари кои работеа со Микеле Де Лука во Модена, го третираа единственото дете, име Клаудио, со експериментална генска терапија. Од дланката му зедоа примерок од кожа и ги третираше клетките со вирус, која содржеше верзија без грешки на генот Ламинин 332-ß3. Клетките беа проширени и трансплантирани на бутовите на Клаудио. Наскоро стана очигледно дека третманот завршил успешно.
И сега, по шест години, лекарите имаат само добра вест да се пријави. Тие зедоа три биопсии од третираните области и ги споредија темелно со нормални примероци на кожа - разликите беа скоро незабележливи. Кожата на Клаудио беше од третирани клетки и тие во голема мерка беа нормални. Интересно, кожата повеќе личеше на дланка отколку на бутот - така што клетките не го изгубија сеќавањето за нивното потекло.
Слоевите на кожата се обновуваат околу еднаш месечно. Со Клаудио, генетската терапија преживеа околу 80 целосни циклуси на регенерација - јасен знак за тоа Матични клетки за успех во заздравувањето се одговорни Очигледно се доволни 5-10 матични клетки на 10 квадратни милиметри кожа.
И, се разбира, истражувачите проверија и дали генетската терапија има некакви штетни несакани ефекти. Користениот вирус, а глувченски ретровирус (МЛВ), предизвикал рак во други студии. Откриле шест неповрзани точки каде што вирусот бил вграден во геномот - од кои три биле во средината на гените (познато е дека МЛВ ги фаворизира активните гени). За среќа, се чини дека ова немаше никакви последици - никаде немаше знаци на рак на кожата.
Лекарите известуваат дека нивните Студијата прекината во 2007 година со цел да се исполнат обемните безбедносни барања на ЕУ. Може само да се надеваме дека сегашните резултати ќе овозможат рано продолжување - така што бројот на успешни генетски терапии (видете исто така овде и овде) продолжува рапидно да расте.
Извор:
Де Роса и сор. (2014). Долгорочна стабилност и безбедност на трансгенични култивирани епидермални матични клетки во генетска терапија на булуза на споеви на епидермолиза. Извештаи за матични клетки, 2 (1), 1-8 PMID: 24511464