Неуробластом Подобри можности за терапија во иднина, нова терапија со рак
На Невробластом е редок малиген тумор на кој особено Деца под шест години може да се разболи. Истражувачки тим предводен од молекуларниот патолог Лукас Кенер од Клиничкиот оддел за патологија во МедУни Виена преку скрининг за геном открил дека Протеини АЛК и Ген за рак на ПИМ-1 се вклучени во развојот на овој тумор. Студијата покажа дека насочената терапија против карцином со употреба на ALK инхибитор во комбинација со PIM-1 инхибитор може да ги зголеми шансите за преживување кај деца со лоша прогноза. Студијата сега е објавена во врвното списание „Природни комуникации“.
Еден од најчестите и смртоносни солидни карциноми во детството е ова Невробластом, тумор на периферниот нервен систем. Се јавува кај околу десет проценти од случаите на рак кај децата, а деведесет проценти од децата со оваа болест се помлади од шест години. Текот може да биде многу различен, во зависност од клиничката слика и генетската мутација на клетките на ракот. Ова може да доведе до спонтана регресија на туморот, но исто така и до метастази и релапси со неповолна прогноза.
Досегашната стандардна терапија беше хирургија, хемотерапија со високи дози или зрачна терапија, но во случај на релапси, 5-годишните шанси за преживување не се многу големи. Истражувачкиот тим предводен од молекуларниот патолог Лукас Кенер од клиничкиот оддел за патологија во МедУни Виена и раководител на Одделот за лабораториска патологија на животните на Универзитетот за ветеринарна медицина, Виена, истражувал специјален протеин, анапластичната лимфокиназа АЛК, во врска со развојот на невробластом кај децата. Овој протеин е мутиран кај околу 14 проценти од децата-пациенти. Инхибитори на мала молекула АЛК кои се веќе одобрени за АЛК-позитивен карцином на белите дробови, во моментов се во клинички испитувања за пациенти со тој мутиран ген АЛК Невробластом. Предклинички студии ја потврдуваат терапевтската ефикасност, но некои тумори развиваат отпорност на блокатори на АЛК.
Истражувањето затоа се фокусира на развој на нови терапевтски пристапи засновани на молекуларна биологија. Се прават обиди за терапевтски користење молекуларни структури кои се неопходни за развој на тумор. Тимот на Кенер, заедно со Сузана Тарнер, Оддел за клеточна и молекуларна патологија, Универзитетска болница Аднбрук, Кембриџ Велика Британија, ги испитаа терапевтските ефекти на инхибиторите за ALK мутации кај деца со релапси како дел од тековната студија Невробластом.
Процесот на скрининг на геном кај овие пациенти откри дека генот за рак ПИМ-1 е активиран и кај невробластомот. Терапевтски пристап сега лежи во исклучување на овој протеин, што е можно преку насочена терапија за карцином во форма на комбинирана администрација на инхибитори на АЛК и ПИМ-1. Сè уште не се одобрени специфични лекови за ПИМ-1, но претклинички студии со инхибитори на Пим 1 и АЛК во моментов се вршат заедно со Сузана Тарнер.