Откриен е третман што може да ја спаси функцијата на моторните неврони при латерална склероза
Амиотрофична латерална склероза е невродегенеративна состојба која влијае на нервните клетки во мозокот и 'рбетниот мозок, предизвикувајќи уништување на моторните неврони во централното и периферното ниво.
Со деби наоколу третата деценија од животот (20-40 години), амиотрофична латерална склероза (АЛС) е ослабувачка состојба која напредува брзо, при што преживувањето на овие пациенти ретко надминува пет години по дијагностицирањето на болеста - постои прогресивно губење на мускулната контрола, што влијае на амбулантската, а во напредните фази и можноста да разговараат, јадат, па дури и да дишат (смрт на пациенти со амиотрофична латерална склероза се јавува поради респираторна инсуфициенција). Освен симптоматски третман, во моментов не постои куративна терапија за амиотрофична латерална склероза (АЛС).
Во однос на етиологијата, постојат два вида на амиотрофична латерална склероза: спорадична (90-95% од случаите) и семејна (5-10% од случаите). Причината за семејната форма на АЛС е наследна, вклучува присуство на а мутации во генот SOD1, одговорен за синтезата на протеин (супероксид трансмутаза), чија улога е да ги отстрани радикалите на супероксидот („остаток“ на токсични молекули кои произлегуваат од клеточните процеси). Во отсуство на нормално функционирање на генот SOD1, ќе се појави акумулација на овие соединенија, што ќе предизвика смрт на моторни неврони.
На крајот на минатата година, резултатите од новата беа објавени во „Медицина на природата“ генски терапии, која има за цел да ја запре прогресијата на дегенерацијата на невроните кај АЛС (кај лабораториски животни кај кои симптомите веќе се манифестираат) или да предизвика долгорочно потиснување на дегенерацијата на невроните (доколку почетокот на болеста сè уште не се случил). Терапијата е заснована „Блокирање“ на нефункционалниот ген SOD1 (ген замолчување), преку а вектор од вирусна природа (аденовирус безопасен за човечкото тело). Во студијата, векторот беше инокулиран на лабораториски животни на ниво на кожата (најинтимна обвивка на менингите), а резултатите ветуваа: а значително подобрување во дегенерацијата на невроните и кај пред-симптоматските лабораториски животни и кај оние со специфични симптоми на АЛС.
Така, преку откривање на потенцијално куративна терапија за фамилијарна форма на амиотрофична латерална склероза, се поставуваат темелите за развој на иновативен третман што може да го олесни лекувањето на значителен број на луѓе со дијагностицирана амиотрофична латерална склероза.