Администрира на секои два месеци
„Одобрувањето на Ултомирис ќе го промени начинот на лекување на пациентите со пароксизмална ноќна хемоглобинурија (ПНХ)“, рече д-р Ричард Паздур, директор на Центарот за одличност и квалитет на ФДА во онкологија, кој е исто така директор на Канцеларијата за производи за хематологија и онкологија на Центарот за проценка и истражување на лекови на ФДА.
Администрира на секои два месеци
„Пред одобрувањето на овој лек, единствената терапија одобрена за ХНП бара третман на секои две недели, што може да биде оптоварувачко за пациентите и нивните семејства. Ултомирис користи нова формула, така што на пациентите им е потребен третман само на секои осум недели, без да се загрози неговата ефикасност “, објасни официјалното лице во изјавата. материјал објавен од ФДА.
Пароксизмална ноќна хемоглобинурија е ретка, прогресивна, изнемоштена и смртоносна болест што доведува до прекин или уништување на црвените крвни клетки (хемолиза). Пациентите со PNH немаат одреден протеин кој нормално ги штити црвените крвни зрнца да бидат уништени од имунолошкиот систем на пациентот.
ХНП може да предизвика широк спектар на изнемоштени симптоми и компликации, вклучително и тромбоза, што може да се појави низ целото тело, што резултира со оштетување на органите и предвремена смрт.
Пациентите со PNH имаат ненадејни и повторливи епизоди во кои црвените крвни клетки се уништуваат предвреме, што може да се активира од стрес на телото, како што се инфекции или физички напор. За време на овие епизоди, може да се појават следниве симптоми: тешка анемија, длабок замор, отежнато дишење, периодични епизоди на темно обоена урина, заболување на бубрезите или повторувачка болка. PNH може да се појави на која било возраст, иако најчесто се дијагностицира во зрелоста, вели ФДА.
Како е тестирано
Ултомирис е комплементарен инхибитор со долго дејство што спречува хемолиза. Ефективноста на Ултомирис беше докажана во клиничка студија на 246 претходно нетретирани пациенти за ПНХ (наивен третман), кои беа случајно избрани да се лекуваат со Ултомирис или екулизумаб, сегашниот стандард за грижа за ПНХ.
Резултатите од студијата покажаа дека Ултомирис има слични резултати со екулизумаб (не-инфериорен) - пациентите не добиле трансфузија и имале слична инциденца на хемолиза мерена со нормализирање на нивото на LDH во крвта на пациентите (лактат дехидрогеназа или LDH е неопходен ензим кај за време на процесот на трансформација на шеќерот во енергија во клетките на телото).
Покрај тоа, Ултомирис бил проучен во втора клиничка студија со 195 пациенти со ПНХ кои биле клинички стабилни откако биле третирани со екулизумаб најмалку последните шест месеци. Овие пациенти беа рандомизирани да се лекуваат со Ултомирис или да продолжат да земаат екулизумаб. Ултомирис повторно покажа слични ефекти на екулизумаб (не-инфериорен) засновани на неколку клинички мерки, вклучително и хемолиза и избегнување на трансфузија.
Несакани ефекти и менингококна вакцинација
Чести несакани ефекти пријавени од пациенти во клиничките испитувања беа главоболка и инфекција на горниот респираторен тракт.
„Давателите на здравствени услуги се препорачуваат да бидат внимателни кога даваат Ултомирис на пациенти со каква било друга системска инфекција“, забележуваат официјални лица на ФДА.
Информациите за рецепт за Ултомирис вклучуваат предупредување на полето за здравствените работници и нивните пациенти за ризикот од опасни по живот менингококна инфекција и сепса. „Давателите на здравствени услуги се препорачуваат да ги следат најактуелните препораки на Советодавниот комитет за практики на имунизација (ACIP) за вакцинација против менингококна кај пациенти со комплементарни недостатоци. Пациентите треба да бидат имунизирани со менингококна вакцина најмалку две недели пред првата доза на Ултомирис, освен ако ризикот од одложување на третманот го надминува ризикот од развој на менингококна инфекција “, стои во позицијата на ФДА.
Пациентите и давателите на здравствени услуги се исто така информирани дека „вакцинацијата го намалува, но не го елиминира, ризикот од инфекција со менингокок. Пациентите треба да се следат за рани знаци на менингококна инфекција и треба веднаш да се проценат за инфекција. Ултомирис е достапен само преку ограничена програма според Стратегијата за проценка и ублажување на ризикот (REMS). Треба да се обезбеди ултомирис со упатство за пациент кој опишува важни информации за употребата и ризиците на лекот “.
ФДА му даде приоритетен преглед на овој лек, а Ултомирис - произведен од Алексион Фармацевтикалс - исто така беше наречен лек за сирачиња, кој обезбедува стимулации за помош и поттикнување на развој на лекови за ретки болести.
Многу полесно за пациентите и нивните семејства
„Го поздравуваме одобрувањето на ФДА за Ултомирис. Ова е важна вест за пациентите со ПНХ и нивните семејства ", рече д-р Нил Хорикоши, извршен директор на Меѓународната фондација за апластична анемија и миелодиспластичен синдром (ААМДС)." Воведувањето на Солирис (екулизумаб) пред единаесет години го трансформираше животот на пациентите. Но, справувањето со оваа исцрпувачка болест сепак бара сила и жртва од нив и од нивните семејства. Со Ултимор, пациентите повеќе не мора да го планираат својот живот околу инфузиите на секои две недели, но ќе имаат само шест или седум третмани годишно ".
Европската унија (ЕУ) и јапонските регулатори на лекови прифатија и ги испитуваат апликациите за одобрување на Ултомирис како третман за возрасни со ПНХ, објави Алексион фармацевтски производи.