DCMedical Progeria се надева; третман за болеста што; и; mb; tr; нас; ти на деца
Третман за 'рбетна амиотрофија
Прогерија, ретка болест што го забрзува стареењето на децата и ги убива до адолесценцијата, би можела да има третман, по најновото откритие на истражувачите.
Прогерија е многу ретка болест која погодува приближно едно од 18 милиони деца и резултира со предвремено стареење и смрт во адолесценцијата како резултат на компликации на кардиоваскуларни болести. Во студија на глувци и човечки клетки, истражувачите од Институтот Каролинска во Шведска и ИФОМ, Институтот за молекуларна онкологија FIRC во Италија, идентификуваа како антисенс олигонуклеотидните терапии може да се користат како можна нова опција за третман на болеста. . Резултатите се објавени во списанието Nature Communications.
Прогерија или синдром на прогерија Хачинсон-Гилфорд, како што се нарекува болеста, има генетски причини и е поврзан со прогерин, неисправна форма на ламинарниот протеин А кој се наоѓа во клеточното јадро. Мутацијата, која ја инхибира поделбата на клетките, беше идентификувана во 2003 година од страна на истражувачот Марија Ериксон, коавтор на тековната студија. Погодените деца обично умираат во рана адолесценција поради компликации на кардиоваскуларни болести.
До денес, повеќе од десетина третмани со прогерија биле тестирани на различни начини, но кога станува збор за клинички испитувања кај пациенти со прогерија, резултатите биле разочарувачки.
"Видовме позитивни ефекти во третманот на глувци, но кај луѓето ефектот е премал. Затоа, треба да размислиме и да најдеме нови начини за лекување на болеста", вели Марија Ериксон, професор на Одделот за биологија и исхрана на Каролинска институт. цитиран од sciencedaily.com.
Тестови на примероци од клетки кај деца со прогерија
Во студијата објавена сега, истражувачите користеле примероци на клетки од деца со прогерија за да покажат нарушена функција во теломерите на крајниот крај на хромозомите и акумулација на таканаречените некодирани телемерични РНК. Со додавање на антисенс олигонуклеотиди, третман што се користи за деактивирање на штетни гени, истражувачите успеаја да го намалат нивото на некодирана телеомерна РНК. Ова доведе до понормализирана клеточна поделба, што најверојатно ќе ја подобри состојбата на пациентите и ќе им го продолжи животот.
„Во моделот на гени на глувци модифицирани од прогерија третирани на ист начин, забележавме значително зголемување и на максималниот животен век, зголемување за 44% и просечен животен век, зголемување за 24%“, вели Агустин Сола-Карвахал, од истражувачката група на Ериксон и коавтор на студијата. „Овие резултати се многу ветувачки.
Прогеринот исто така се наоѓа кај здрави субјекти и се покажа дека напредува со возраста, што сугерира дека резултатите може да бидат важни за нормално стареење и болести поврзани со стареењето.