Експерименталниот лек на Хантингтон дава надеж; Здравствен град Берлин
Помалку протеини од Хантингтон во мозокот: нов лек го замолчува мутираниот ХД ген
Хантингтоновата болест е една од невродегенеративните болести и секогаш е фатална. Причината е дефект на генот на лов на лов кој произведува штетни протеини на хантингтин (mHTT). Овие долги протеини слични на конец се акумулираат во погодените клетки и области на мозокот, кои имаат траен ефект врз голем број физиолошки функции (на пр. Контрола на мускулите и изрази на лицето) и на крајот доведуваат до дегенерација и смрт на клетките. Во завршна фаза, пациентите страдаат од деменција слична на Алцхајмерова болест.
Патогени протеини намалени
До денес, нема терапија што би можела да запре притаен распаѓање на мозочните клетки. Претходните лекови можат да ги ублажат само симптомите. Резултатите од студијата со експериментален лек наречен Јонис-ХТТРкс се многу позначајни. Лекот го користи методот на засилување на гени, така што се спречува производството на уништувачки нервни клетки лов на протеин. Експертите исто така зборуваат за антисенс терапија.
Всушност, се покажа дека количината на штетни протеини во организмот се намалува со дозата кај третираните пациенти. Научниците сметаат дека ова е одлучувачка индикација дека е можно куративна терапија. „За прв пат гледаме начин да се запре прогресијата на оваа фатална болест“, рече д-р Блер Ливит од Универзитетот во Британска Колумбија за Телеграф.
Директорот на студијата зборува за пресвртница
Студијата е клиничко испитување во фаза I во кое учествуваат 46 пациенти од Англија, Канада и Германија. Во оваа фаза всушност не станува збор за ефикасноста на лекот, туку само за неговата толеранција. Но, клиничките податоци веќе покажуваат дека терапијата очигледно работи. „Ова е далеку повеќе отколку што очекувавме и е пресвртница за пациентите со Хантингтонова болест“, е цитирана директорката на студијата Сара Табризи од Универзитетскиот колеџ во Лондон во изјавата на Јонис Фармацевтикалс. За прв пат, терапијата беше во можност да ги намали отровните протеини кои предизвикуваат болест, а згора на тоа тие беа добро толерирани.
Биотехничката компанија Јонис од Калифорнија ја разви генетската терапија и го пренесе понатамошниот развој и маркетинг на швајцарската фармацевтска компанија Рош. Двете компании сега планираат студија со повеќе пациенти за понатамошно тестирање на антисенс терапијата.