ФДА го одобрува Нексетол, нов вид третман за хетерозиготна фамилијарна хиперхолестеролемија, кај
Nexletol е лек кој неодамна е одобрен од Администрацијата за храна и лекови (FDA) за употреба кај пациенти со хетерозиготна фамилијарна хиперхолестеролемија (HeFH), во случаи кога оптималната вредност на LDL-холестерол не е постигната со максимална терапија со статин.
Лекот е исто така одобрен за третман на луѓе со атеросклеротична кардиоваскуларна болест (ASCVD), каде што е потребно дополнително намалување на холестеролот со мала густина (LDL-C).
Само една недела по овој настан, ФДА исто така го одобри NEXLIZET, комбинација на бемпедоична киселина и езетимиб, кои се даваат орално, еднаш на ден, ги намалуваат нивоата на ЛДЛ-Ц, инхибирајќи ја синтезата на холестерол во црниот дроб и неговата апсорпција во цревата.
NEXLIZET е индициран како дополнителна терапија за третман со максимално толерирани статини и диета кај возрасни пациенти со хетерозиготна фамилијарна хиперхолестеролемија или атеросклеротична кардиоваскуларна болест.
Неклетол одобрување се засноваше на две фази III клинички испитувања, ЈАСНА хармонија и ЈАСНА мудрост. Беше тестирана безбедноста и ефикасноста на третманот, главно насочени кон намалување на нивото на LDL-c.
Таблетата од 180 мг ќе се пласира на пазарот на 30 март 2020 година.
Според резултатите од првата студија (CLEAR Harmony), во споредба со плацебо, Nexletol го намалува ЛДЛ холестеролот за 18%. Податоците од втората студија (ЈАСНА мудрост) беа слични, покажувајќи дека употребата на лекот довела до намалување на нивото на ЛДЛ-Ц за 17%, во споредба со плацебо.
И во двете студии се испитуваше ефикасноста на лекот во форма на таблети од 180 мг, земени еднаш на ден во времетраење од 52 недели. И во двете клинички испитувања, намалувањето на нивото на холестерол со мала густина го достигна највисокиот праг по првите 4 недели од третманот.
Нексетол (бемпедоична киселина) е првиот одобрен инхибитор на аденозин трифосфат-цитрат лиаза (ACL) до денес. Има способност да ги намали нивоата на ЛДЛ-Ц со инхибиција на синтезата на холестерол во црниот дроб.
Во однос на безбедносниот профил на лекот, опишани се голем број несакани ефекти, што може да биде поврзано со неговата администрација, како што се инфекции на горниот респираторен тракт, грчеви во мускулите, болки во стомакот, бронхитис, анемија, зголемени ензими на црниот дроб.
Исто така беше анализирана фармакокинетски профил и дека резултатите покажуваат дека земањето на Nexletol како додаток на терапијата со симвастатин или правастатин може да доведе до зголемени статини и миопатија.
Во овој случај се препорачува да не се користи Nexletol со повеќе од 20 mg симвастатин или повеќе од 40 mg правастатин.
9 од 10 лица со фамилијарна хиперхолестеролемија не се дијагностицираат. Извор: thefhfoundation.org
Иако семејната хиперхолестеролемија влијае на приближно 34 милиони луѓе на глобално ниво, хетерозиготната форма е болест подеднакво како дијабетес тип 1, повеќе од 90% од луѓето не се дијагностицирани.
Имајќи го ова предвид, Фондацијата ФХ и Светската федерација за срце започнаа повик за признавање на глобалниот товар на семејната хиперхолестеролемија, иницијатива која има за цел да развие нови стратегии за контрола на оваа состојба.
Класичен третман кај семејна хиперхолестеролемија е администрација на статини (аторвастатин, росувастатин, симвастатин). Тие ја имаат улогата на го намалува вкупниот холестерол, и бројни клинички испитувања ја поврзаа нивната употреба со намален ризик од миокарден инфаркт или мозочен удар.
Покрај тоа, постои нова класа на терапии, засновани на моноклонални антитела, имено инхибитори на молекулата PCSK9. Тие имаат за цел да го намалат нивото на холестерол со мала густина.