# ILC2019. Ветувачки резултати на гивосиран и ланреотид кај две ретки заболувања на црниот дроб: акутна порфирија и полицистично заболување на црниот дроб
Givosiran, за третман на акутна хепатална порфирија (PAH) и ланреотид, индициран кај полицистично заболување на црниот дроб (BPH) поврзано со автосомно доминантно полицистично заболување на бубрезите (BPRAD), покажа охрабрувачки резултати во две студии презентирани на Меѓународниот конгрес за хепатологија во 2019 година. одржана во Виена.
„Спроведувањето на клинички испитувања кај ретки болести е секогаш многу тешко, поради комплексноста при запишување на доволен број на пациенти. Значи, на авторите на овие две студии треба да им се честита, бидејќи успеале да изградат и да завршат многу солидни студии кои ќе им помогнат на пациентите да добијат подобар третман"- Проф. Марко Марциони, член на одборот на EASL (Европска асоцијација за проучување на црниот дроб).
Студија за ВЛЕЗ
Фаза 3, двојно слепа, радомизирана студија, ENVISION го оцени агенсот за истражување на заклучокот за РНК, гивосиран, во третман на PAH (ретка генетска болест што предизвикува проблеми во синтезата на хем). Третманот беше развиен за да се намали нивото на хепатална делта аминолевулин синтетаза. Ова е ензим што предизвикува акумулација на аминолевулинска киселина и порфобилиноген, токсични меѓупроизводи на синтеза на хем, одговорен за повторливи, потенцијално фатални невровисцерални напади и ослабувачки хронични симптоми на РАР.
„Гивосиран е нов пристап кон лекување на ова ретко заболување на црниот дроб, за кое постои значителна незадоволена потреба“.- Конф. Маниша Балвани, Катедра за генетика и геномски науки, Медицински факултет во планината Синај.
Гивосиран даден подкожно, 2,5 mg/kg еднаш месечно за 6 месеци, значително ја намали стапката на напади кои бараат хоспитализација, итна помош или интравенска администрација на хемин дома (за 74%). Покрај тоа, во групата на интервенција, третманот доведе до значително намалување на нивото на аминолевулинска киселина и порфобилиноген во урината. Несакани реакции се пријавени кај повеќето пациенти (80,4% во плацебо групата, 89,6% во групата гивосиран).
Студија ДИПАК-1
Втората студија ја процени долгорочната ефикасност на ланреотидот, аналог на соматостатин, во третманот на BPH поврзан со BPRAD. БПХ е една од најчестите екстра-бубрежни манифестации на БПРАД. Се карактеризира со развој на цисти на црниот дроб исполнети со течност, што доведува до симптоматска прогресивна хепатомегалија.
„Оваа студија обезбедува робустен доказ дека ланреотидот е поврзан со одржливи намалувања на големината на црниот дроб предизвикана од БПХ кај пациенти со БПРАД. Придобивките од третманот се задржаа дури и по престанокот. Треба да се разгледа долгорочен третман со лантреотид кај пациенти со симптоматска БПХ. Да се одлучи дали е потребна продолжена администрација, пристапот мора да биде центриран на пациентот, врз основа на индивидуалниот ефект на намален волумен на црниот дроб, ефектите врз симптомите, толерантноста и очекуваната прогресија на болеста врз основа на возраста и полот “.- Д-р Рене ван Аертс од Медицинскиот центар на Универзитетот Радбуд, Нијмеген, Холандија.
Во 120-та недела, рандомизирана студија со отворена етикета на DIPAK-1 ги спореди ренопротективните ефекти на ланреотидот со оној на сегашниот стандарден третман (мерки за намалување на крвниот притисок) кај пациенти со BPRAD. Презентираната нова анализа вклучува податоци од 175 пациенти со БПХ. На крајот на периодот на интервенција, прилагоден за висината на вкупниот волумен на црниот дроб намален за 1,99% во групата за третман со ланреотиди, додека во групата за стандардни третмани за нега, овој волумен се зголеми за 3,92%. Позитивен ефект од третманот се одржуваше 4 месеци по последната инјекција.
Можете да ги прочитате најважните вести од областа на хепатологијата, од Конгрес на Американското здружение за студии на црн дроб 2018 година, тука.