Истражувачите се обидуваат да најдат лекови за мускулна дистрофија

Мускулна дистрофија е една од најчестите вродени болести, заболувајќи еден од 3.500 канадски мажи. Таа е предизвикана од мутации на генот "дистрофин", што резултира во прогресивна дегенерација на мускулите. Во моментов нема ефективни третмани за лекување на оваа состојба. Мускулна дистрофија (ДМ) е група на ретки наследни болести, кои се карактеризираат со прогресивно оштетување на мускулите на телото, што се манифестира со мускулна слабост и попреченост. Како што напредува болеста, некротичните мускулни влакна се заменуваат со сврзно и масно ткиво. Во некои форми на мускулна дистрофија, миокардот и другите мускули, како и другите органи, се засегнати. Најчестите форми се мускулна дистрофија на Душен (ДМД) и мускулна дистрофија на Бекер (ДМБ), која ги погодува само машките субјекти. Тие се предизвикани од генетски недостаток на протеин наречен дистрофин.

лекови

Д-р Фабио Роси и д-р Мајкл Андерхил од Универзитетот во Британска Колумбија (УБЦ) започнаа студија за откривање, тестирање и развој на терапевтски антитела за третман на фиброза поврзана со мускулна дистрофија. Откриле дека фактор кој значително придонесува за прогресија на оваа состојба е фиброзата, односно акумулацијата на лузни во мускулното ткиво, што придонесува за прогресивна мускулна вкочанетост и слабост. Истите анти-фиброзни терапии откриени во овој проект имаат потенцијал да се користат во разни други индикации, вклучувајќи фиброза на црниот дроб, белите дробови и срцето.

Ефективни третмани за спречување на фиброза може да го променат животот на луѓето кои живеат со оваа болест со забавување на прогресијата на болеста и подобрување на квалитетот на животот.