Како еден млад човек ја откри, во непроспиена ноќ, чудесната постапка што може да залечи
Нова техника наречена CRISPR може да излечи скоро сите наследни генетски болести. Тоа е револуционерна, ако не и чудесна, постапка. И тоа може да се користи широко многу наскоро.
Нова, помалку склона кон грешка форма на уредување на ДНК може да исправи многу поопасни генетски мутации отколку технологијата достапна денес, според The Wire.
Написот започнува со портрет на научник: летото 2017 година, Ендру Анзалоне беше вознемирен. Годината се приближуваше кон крајот, како и неговиот докторат од Универзитетот Колумбија. Една непроспиена ноќ, идеја започна да го прогонува.
Генетското уредување CRISPR, со сета своја точност на сечење на ДНК, отсекогаш било добро во пресек. Но, ако сакате да го замените неисправниот ген со здрав, работите стануваат покомплицирани.
Во прилог на програмирање на парче РНК-водич за да нарачате CRISPR да сече, мора да доставите копија од новата создадена ДНК, а потоа да се надевате дека машината за само-поправка на клетката правилно ја инсталира Што, се разбира, не е случај. Анзалон се прашуваше дали има начин да се комбинираат овие два чекори, така што една молекула ќе му каже на CRISPR што може да направи и каде да ги направи промените. Инспириран, тој побрзал во неговиот стан во Челси и работел цела ноќ.
Приказната за Софија, дете кое има потреба од лекување во странство
Нови симптоми поврзани со Ковид-19
Учителката во УМФ „Керол Давила“ ги понижуваше и ги навредуваше своите ученици на часовите преку Интернет
Клаус Јоханис: Мерките преземени од Владата даваат резултати
Што прават Романците со парите оставени во нивните џебови
Медицинските сестри испратени од канцеларијата на градоначалникот да им помогнат на лекарите од брза помош заминаа кога дознаа што да прават
Друг лекар од Крајова починал од Ковид-19
Малку клиенти во продавниците на пазарите
Операција DIICOT од невиден размер
Неколку месеци подоцна, идејата го најде своето место во лабораторијата на Давид Лиу, хемичар од широк институт, кој неодамна разви низа хируршки адаптирани системи CRISPR наречени „основни уредници“. Анзалоне се приклучи на лабораторијата во 2018 година и заедно тие тие започнаа да ја градат фантазијата на младиот докторант и по многу неуспешни обиди, открија нешто уште помоќно: системот, кој лабораторијата на Лиу го нарече „прво уредување“, за прв пат можеше да направи скоро какви било измени - дополнувања, бришења, „Ако Crispr-Cas9 е како ножици, а основните уредници како моливи, овие први уредници се како обработувачи на текст“, им рече Лиу на новинарите во -прес-конференција.
Откритието има силен потенцијал да го промени начинот на уредување на клетките и ќе ги трансформира нашите животи.
Но, зошто е ова толку важно? Бидејќи, благодарение на таквата прецизна контрола врз генетскиот код, првото уредување би можело, според пресметките на Лиу, да исправи околу 89% од мутациите што предизвикуваат наследни генетски болести. Работејќи во култури на човечки клетки, неговата лабораторија веќе користела примарно уредување за да ги поправи генетските грешки што предизвикуваат српеста клетка, цистична фиброза и болест на Тај-Сакс. Ова се само три од над 175 можни измени што групата ги откри во научен напис објавен во списанието „Природа“. Откритието има силен потенцијал да го промени начинот на уредување на клетките и ќе ги трансформира нашите животи “, рече Гаетан Бурџо, генетичар од Националниот универзитет во Австралија, импресиониран од опсегот на промени што може да ги направи постапката, вклучително и додавање до 44 ДНК букви и бришења до 80. „Генерално, ефикасноста на уредувањето и разноврсноста демонстрирана во овој труд се извонредни“.
Classic Crispr, најшироко користената алатка за уредување во моментот, се состои од два дела: ензим за сечење ДНК, наречен Cas9, и компонента во упатството за РНК што вели „исечи овде, но не овде“. Други ензими може да биде насочено да откаже ген или да врати само малку ДНК за да размени една буква со друга.
Првиот уредник на Анзалоне е малку поинаков. Неговиот ензим всушност се состои од два, кои се спојуваат: молекула која се однесува како скалпел, во комбинација со нешто што се нарекува реверзна транскриптаза и што ја претвора РНК во ДНК. Неговиот водич за РНК е малку поинаков: тој не само што наоѓа ДНК што треба да се поправи, туку носи копија од уредувањето што треба да се изврши. Кога ќе ја лоцира целната ДНК, тој прави мал пресек и почнува да ја додава поправената низа на ДНК буква по буква, како чеканите на машината за пишување. Резултатот е две излишни ДНК клапи - оригиналното и изменето. Потоа, ДНК-та на клетката интервенира за да се отстрани оригиналот, трајно инсталирајќи го саканиот уредување. Техниката нуди поголема флексибилност во уредувањето на ДНК, но теоријата сепак треба да се тестира.
Најголемиот проблем, според поединци како Бурџо, е што овие врвни издавачи се огромни во молекуларна смисла. Тие се толку големи што не се вклопуваат правилно во вирусите што истражувачите ги користат како возила за уредување на клетките. Овие колоси може дури и да затнат игли за микроинјекција, што го отежнува испорачувањето до ембриони на глувци или луѓе. Ова го прави методот помалку практичен од постојната техника. Но, тоа не го спречува Лиу да продолжи да работи на проектот. Во септември, тој го основаше Prime Medicine за развој на третмани за генетски болести. Сепак, ќе поминат години пред да започнат првите експерименти со луѓе.
Анзалон сè уште е изненаден од тоа колку брзо сè може да се развива во светот на Криспр, од едноставна iosубопитност до функционална молекуларна машина. „Постојат работи што можете да ги направите сега, а до неодамна изгледаа невозможни“, вели тој.