Лекови со нови активни состојки според Дел 35а SGB V - PDF бесплатно преземање

Проценка на придобивките од лекови со нови активни состојки според 35а СГБ В Проценка на лекови за деца без родители според 35а став 1 реченица 11 во врска со 5. Поглавје 12 број 1 реченица 2 VerfO активна супстанција: Датум на објавување: 1 јуни 218 година, Федерален мешовит комитет, Берлин 218

нови

Page 2 Содржина Список на табели. 3 Список на слики. 4 Список на кратенки. 5 позадина. 7 1 Вовед. 8 2 Проценка на придобивките. 1 2.1 Број. 1 2.2 Студии кои бараат прием. 1 2.3 Список на користени извори. 15 2.4 Карактеристики на студијата. 16 2.5 Крајни точки и статистички методи. 19 2.5.1 Крајни точки разгледани во проценката на придобивките. 19 2.5.2 Ризик од пристрасност на ниво на студија и исход. 22 2.5.3 Карактеризација на разгледуваните крајни точки и проценка на важноста на пациентот. 24 2.5.4 Статистички методи. 3 2.6 Резултати за дополнителна корист. 32 2.6.1 Карактеризација на популацијата на студијата. 32 2.6.2 Смртност. 42 2.6.3 Морбидитет. 42 2.6.4 Квалитет на живот. 44 2.6.5 Безбедност. 45 2.6.6 Анализи на подгрупи. 52 3 Методолошки коментари и проценка на документите. 53 3.1 Статус на овластување и популација на овластување од. 53 3.2 Дизајн и методологија на разгледаните студии. 54 3.3 Ефективност. 57 3.4 Квалитет на живот. 59 3.5 Безбедност. 59 4 Барања за апликација обезбедена за квалитет. 61 5 Резиме на оценувањето. 62 препораки. 64 Додаток. 69

Слика 1: Шематски преглед на студиите земени во предвид според времетраењето на студијата, возрасната група и снимените крајни точки (сопствена илустрација). 14 Слика 2: Проток на пациент од студијата HPN-1-11 [27]. 38

Уредба за проценка на придобивките од лекови АНОВА Анализа на варијанса АРГ Аргиназа 1 АСС Аргининосуцинат Синтетаза АСТ аспартат Аминотрансфераза АУЦ област под кривата Систет Систет Систем Систем Систем Систем за Системи Системи на Сибилитички Системи Системи за Системи Системи за Системи Системи за Системи Системи за Системи Тест Технологија на Сибилитички Системи Тест Технологија Карбами Одбор EMA Европска агенција за лекови ЕПАР Европски извештај за јавна проценка ESPED Единица за истражување на ретки детски болести во Германија G-BA Заеднички федерален комитет GKV Законско здравствено осигурување HAC хиперамонемична криза IQWiG Институт за квалитет и ефикасност во здравствената заштита ITT намера да се лекува нема информации Интервал на доверба во ЦИ Медицински речник за регулаторни активности MedDRA Модифициран мИТТ изменета намера за лекување просечна вредност N/n број на NAGS N-ацетил-глутамат синтетаза NaPBA натриум фенилбутират н.а. не е пресметано ПАГН фенилацетилглутамин ПП по протокол преку шалтер орнитин транскарбамилаза ПТ префериран термин/ими фармацевтска компанија РЦТ рандомизирано контролирано испитување/и RR релативен ризик

Страна 6 SAP SF-15 SF-36 SGB SD SUE UCD UE VerfO СЗО-ДД План за статистичка анализа 15-ставки Анкета за кратко здравство Здравствено истражување 36-ставки Анкета за здравство Код за социјално осигурување Стандардно отстапување Сериозни несакани настани (нарушувања) Циклус на уреа ) Несакан настан (и) Деловник за работа на Речник за лекови на Светската здравствена организација Г-БА

Целта на долготрајната терапија е да се обезбеди нормален ментален и физички развој и да се избегне хиперамонемија. Терапевтските мерки вклучуваат диета со индивидуално внес на протеини во титрирање, дополнување со есенцијални аминокиселини, витамини и минерали, администрација на лекови кои ја зголемуваат екскрецијата на азот (вклучително и натриум фенилбутират) и трансплантација на црн дроб (индицирана во случај на неонатална манифестација) како единствена куративна опција за третман. е лек за дополнителна терапија со лекови кај возрасни и педијатриски пациенти на возраст од 2 месеци со нарушувања на уреалниот циклус (UCD), што не може да се третира со ограничување на протеините во исхраната и/или само замена на аминокиселини. Тоа е орална течност. Тоа е лек чиј метаболит фенил ацетат врзува азот преку глутамин. Се формира фенилацетилглутамин, кој се елиминира преку бубрезите. е одобрен во САД од 213 година за третман на нарушувања на уреа циклус. Механизмот на дејствување е сличен на механизмот на натриум фенилбутират достапен на пазарот.

Слика 1: Шематски преглед на студиите земени предвид според времетраењето на студијата, возрасната група и снимените крајни точки (сопствена илустрација). Активна состојка