Панкреас за виртуелен CF на NACFC 2020 и други манифестации на GI конгрес-x-печат
Во многу случаи, текот на CF се одредува според параметрите на белите дробови. „Но, постојат голем број на пациенти кај кои доминираат гастроинтестинални симптоми“, се сеќава проф. Стивен Фридман од Универзитетот Харвард на пленарна сесија на NACFC. Во моментов се испитува дали загубата на функцијата на панкреасот е барем делумно реверзибилна и кои ГИ маркери можат да бидат соодветни крајни точки за студии.
Обрни внимание на симптомите на гастроинтестиналниот тракт
„Цистичната фиброза (ЦФ) најчесто се перципира како болест на белите дробови“, рече проф. Стивен Фридман, Универзитет Харвард, Кембриџ, м-р, САД, на пленарна сесија III (П3: „Унапредување на границата за ГИ за лица со РФ“) на 23 октомври 2020 година. „Тоа е целосно оправдано, бидејќи белодробните компликации се водечка причина за смрт кај ЦФ, а белодробните параметри служат како клучни крајни точки во клиничките испитувања на ЦФ. Со оглед на позитивниот ефект на CFTR модулаторите и другите ефективни терапии врз функцијата на белите дробови, сепак, експертот се залага за поголемо внимание на оштетувањето и симптомите на гастроинтестиналните органи. „Постојат и голем број пациенти со ЦФ кои доминираат гастроинтестинални симптоми“, додаде Фридман.
Влијаат на функцијата на панкреасот
„Влијанието на ЦФ врз нутриционистичкиот статус и структурата и функционалноста на панкреасот е добро документирано“, нагласи Фридман. „Знаеме дека многу егзокрино оштетување на панкреасот во ЦФ се јавува во матката и во првата година од животот.“ Според првичните податоци, овие промени може да не бидат неповратни како што се претпоставува. „Можеби е можно да се врати функцијата на егзокрините панкреатици барем делумно со CFTR модулаторите.“ Влијанието на CFTR модулаторите врз функцијата на панкреасот може, од своја страна, да направи потреба да се рекалибрира потребната доза на панкреасните ензими, да се шпекулира со гастроентерологот и на тој начин да се покаже комплексноста на болеста и поврзаноста на терапевтските мерки. Фридман, исто така, информира дека постои таканаречен „вкрстен разговор“ помеѓу егзокриниот и ендокриниот панкреас. „Барем делумно враќање на функцијата на егзокрините панкреатици и намалена фиброза на органот може да го намали ризикот од дијабетес поврзан со ЦФ“.
Типични симптоми на ГИ кај ЦФ
Гастроентерологот извести дека непосредните гастроинтестинални симптоми исто така многу ќе ги оптеретат пациентите во нивниот секојдневен живот: „Болеста ги нарушува важните дигестивни функции како што се перисталтика и подвижност, а густата слуз има запек. Поголемиот дел од пациентите со ЦФ патат од абдоминална болка, гасови, гасови, металоиди и рефлукс, гадење, запек и повраќање “.
Истражувачки фокус во рамките на иницијативата DIGEST би била точна документација на симптомите на гастроинтестиналниот тракт со цел дополнително да се подобри грижата за пациентите со CF, вели Фридман. Прв проект беше студијата ГАЛАКСИ, во која учествуваа над 400 пациенти со ЦФ. Централниот инструмент за истражување беше „ePROMs“ (електронски мерки за исходот пријавени од пациентот), техника која се повеќе се турка со цел подобро да се долови секојдневната состојба на пациентите со ЦФ во амбулантско опкружување (Сате, бр. 216). Првичната анализа на преваленцата и сериозноста на гастроинтестиналните симптоми презентирани на NACFC 2020 во период на набудување од четири недели (Мошири, бр. 227) покажа дека дефекацијата е поврзана со голем напор кај 20% од испитаниците, 17% се чувствувале себеси не можејќи целосно да се испразни и 18% изјавиле дека се чувствуваат сити. Авторите истакнаа дека овие симптоми се случиле иако над 41% од испитаниците земале лаксативи.
Идентификувајте ги маркерите за ГИ како крајни точки на студијата
Фридман исто така се осврна на потребата да се идентификуваат гастроинтестиналните параметри специфични за болеста за да може да се испита влијанието на ЦФ терапијата врз гастроинтестиналниот тракт како валидни крајни точки во големи студии. „Квази цревна вредност на FEV1“, како што илустрираше експертот. Покрај ePROM, во моментов се испитуваат и паметни таблети за мерење на цревната pH вредност и времето на транзит, маркерите на воспаление и одредени метаболити во однос на нивната соодветност како параметри на крајната точка, според Фридман.
Сите трудови обележани со # беа објавени како апстракти на NACFC 2020.