Прва генска терапија пред одобрување здравје
Ажурирано: 08/02/12 - 10:20 часот
Берлин - Генската терапија може да им помогне на луѓето со неизлечиви болести. Сепак, назадувањата со смртни случаи предизвикаа и големи резерви. Првиот генски лек сега е пред одобрување во Германија.
Звучи како чудотворен лек за смртно болни лица: генетска терапија. Како и да е, смртните случаи и сериозните несакани ефекти во клиничките студии ја влошија фасцинацијата за ветувачки лек - иако има и неуспеси со други методи на лекување. За прв пат, генската терапија е пред одобрување во Европската унија. Се претпоставува дека помага против реткото заболување од дефицит на липопротеинска липаза (ЛПЛД), кое влијае на најмногу двајца од милион луѓе. Тоа би била првата генска терапија што исто така би била одобрена во Германија, вели Сузана Стокер, портпарол на одговорниот институт Пол Ерлих во Ланген.
Сепак, комплицираниот процедурален пат на ЕУ сè уште не е следен во целост. Вистина е дека лекот „Глибера“ (Алипоген Типарвовец) ја расчисти најголемата пречка и на 19 јули го убеди Комитетот за лекови за човечка употреба (ЦХМП) при Агенцијата за лекови на ЕУ (ЕМА) по долги размислувања. Со претставници од сите држави на ЕУ, тој сега препорачува одобрување на пазарот. Одлуката за ова одобрување ја донесува Комисијата на ЕУ во рок од најмногу три месеци. Како по правило, се заснова на препораките.
Одлуката сè уште не е лесна. Бидејќи ЛПЛД е толку ретка, терапијата досега е тестирана само на 27 лица во три клинички студии. Добро се толерираше, известува холандскиот производител „уникур“. Ништо сè уште не е познато за цената - освен што ќе биде висока заради трошоците за развој.
„Луѓето со ЛПЛД немаат ензим. Затоа, мастите од храната не можат да се обработуваат правилно “, објаснува Хилдегард Бининг, претседател на германското друштво за генетска терапија. Пациентите страдаа од абдоминална болка, акумулација на маснотии во кожата (ксантоми) и воспаление на панкреасот. Wouldе мора да следите строга диета. Но, диета без маснотии е тешко можна. „Ова е многу сериозна болест“, известува Бининг.
Генетските терапии можат да им помогнат на соматските клетки со дефекти на долг рок со воведување на „точни“ генски единици. Новиот лек „Глибера“ работи исто така според овој основен принцип. Таа се заснова на расипан вирус кој, наместо свои генетски информации, сега ги внесува информациите за правилна верзија на генот за липопротеинска липаза во клетките на пациентите. Тоа не прави да ги заборавиме неуспесите со претходните генетски терапии. Во 1999 година, 18-годишниот essеси Гелсингер, кој страдаше од нарушување на уреа циклус, почина во САД, откако доби такво генско такси. Веројатно неколку органи не успеале поради имунолошка реакција.
Исто така, генетската терапија ветуваше надеж за децата кои се родени без практично без имунолошки систем (SCID). Вашата единствена шанса во животот без терапија е херметички затворен карантин шатор или екскурзија во некаков вселенски костум. Генетските терапии првично имаа голем успех со овие таканаречени меурчиња. Имунолошкиот систем започна, децата SCID одеднаш беа во можност да живеат како другите деца. Неколку години подоцна, сепак, кај некои пациенти се појави леукемија и дете почина од тоа.
Тоа е дихотомија во која истражувачите сè уште се гледаат себеси. Бидејќи до сега има малку искуство со генетска терапија, никој не знае дали гените кои биле прошверцувани во клетките исто така ги менуваат клетките на начин што не е наменет - и со тоа промовираат рак.
Прашањето е колку е висока цената за успешна терапија, вели Штакер. Што може да толерирате? „Кај деца кои претходно мораа да живеат во балон и кои имаат шанса за нормален живот преку генетска терапија, ризикот од леукемија ќе треба да се процени поинаку.“ Детската леукемија често се лекува, понекогаш се лекува. И поновите верзии на генетските такси вградени во геномот се поврзани со помал ризик од рак според претходните анализи. Сепак, сè уште нема одобрена генска терапија со SCID.
Според Бининг, само Кина одобрила генетска терапија во 2004 година - иако против тумори на вратот и главата. Се базира на вирус кој се размножува во клетката на туморот и го убива. И искуството? „Досега, имаме малку информации“, додава експертот. Како и толку често, Кина одржува низок профил.
Сепак, општеството за генетска терапија би сакало да види одобрена генска терапија во ЕУ. „Тоа дефинитивно би бил позитивен сигнал“, вели Бининг. Генскиот ферибот што го користи „Глибера“ се докажа и во други клинички студии - во третманот на нарушувања на крварењето или наследни форми на слепило.
Биоетичарите го гледаат ова покритично. По падот во минатото, генетската терапија е во многу експериментална фаза, рече Хил Хакер од Универзитетот во Франкфурт (Мајна) од „Франкфуртер Рундшау“. Терапиите се покажаа како неконтролирани. И Никола Билер-Андорно, директор на Швајцарскиот институт за биомедицинска етика, се спротивстави на весникот дека со ЛПЛД - за разлика од, на пример, СЦИД - постојат терапевтски алтернативи како диета.
Според Штакер, постои одлучувачка законска граница за генетските терапии во Германија. Тие не смеат да се користат на клетки на јајце клетки или сперматозоиди. Бидејќи ова може да доведе до наследство со непресметливи последици.