Што е цистадан?
Цистаданот е прашок за орална администрација што содржи безводен бетаин како активна супстанција.
Цистадан се користи за лекување на хомоцистинурија. Се користи заедно со други третмани, како што се витамин Б6 (пиридоксин), витамин Б12 (кобаламин), фолати и специјална диета. Хомоцистинурија е генетска (наследна) состојба во која аминокиселината наречена метионин не може да биде
целосно метаболизиран од телото. Метионинот потекнува природно од храна протеини и е
обично се претвора во хомоцистеин, а потоа цистеин. Кај пациенти со хомоцистинурија, хомоцистеин не се претвора во цистеин, што доведува до акумулација на хомоцистеин во крвта и урината. Симптомите на хомоцистинурија вклучуваат тромбоза (формирање на тромби во крвните садови), кршливост на коските, промени во скелетот, ектопија лентис (состојба во која леќата се развива во абнормална положба) и ментална ретардација. Оваа состојба е тешка и има висока стапка на смртност. Цистадан се користи за сите три познати типови на хомоцистинурија, како резултат на недостаток на супстанции потребни за метаболизирање на метионин (цистатионин бета-синтетаза [CBS] или 5,10-метилен тетрахидрофолат редуктаза [MTHFR]), или кофактор на метаболизмот на кобаламин (CBL).
Бидејќи бројот на луѓе со хомоцистинурија е мал, болеста се смета за ретка, а Цистадан беше назначен за „лек за сирачиња“ (лек што се користи во ретки болести) на 9 јули 2001 година.
Лекот може да се добие само на рецепт.
Третманот со цистадан треба да го надгледува лекар кој има искуство во третман на пациенти со хомоцистинурија.
Стандардната доза на Цистадан за пациенти над 10 години е 6 g на ден, поделена во две еднакви дози. Деца под 10-годишна возраст треба да примаат 100 mg/kg телесна тежина на ден, во две еднакви дози. Дозата за деца може да се прилагоди според одговорот на третманот (следен со мерење на нивото на хомоцистеин во крвта), но администрацијата на Цистадан во повеќе од две дози на ден
или во доза поголема од 150 mg/kg тело нема дополнителна корист. Целта на третманот е
одржување на нивото на хомоцистеин во крвта под 15 микромоли или што е можно пониско. Ова обично се случува по еден месец од третманот.
Цистаданот се дистрибуира заедно со три мерни лажици со мерка 100 мг, 150 мг и 1 гр прав. Мора да се раствори целосно во вода, сок, млеко, млечна формула во прав или храна непосредно пред администрацијата.
Бетаинот е природна супстанција извлечена од шеќерна трска. Во хомоцистинурија, бетаинот го намалува нивото на хомоцистеин во крвта со олеснување на реакцијата на метилација, која го претвора хомоцистеинот повторно во метионин. Ова помага да се намалат симптомите на состојбата.
Компанијата презентираше информации за Цистадан во литературата. Вклучени се 202 извештаи што ги опишуваат ефектите на Цистадан администриран во различни дози врз нивото на хомоцистеин кај пациенти од различна возраст со хомоцистинурија. За 140 пациенти, исто така, беа дадени информации за симптомите, дозата и времетраењето на третманот и други лекови.
администриран. Повеќето пациенти примале и витамин Б6, Б12 или фолна киселина. збир на информации
од овие студии беа споредени со објавените извештаи за еволуцијата на нелекуваните пациенти со оваа болест.
Пациентите кои примаат Цистадан имаат поголемо намалување на нивото на хомоцистеин во споредба со нелекуваните пациенти. Ова е поврзано со подобрување на кардиоваскуларните симптоми (срце и крвни садови) и развој на нервниот систем кај скоро три четвртини од пациентите кои примаат Цистадан. Лекот бил ефикасен кај пациенти со сите три типа на хомоцистинурија.
Најчестиот несакан ефект со цистадан (забележан кај повеќе од 1 пациент од 10) е зголемување на нивото на метионин во крвта. Нивото на метионин треба да се следи кај пациенти кои примаат Цистадан, бидејќи може да биде поврзано со едем на мозок (едем на мозок). Пациенти со симптоми на церебрален едем, како што се утринска главоболка поврзана со
повраќање, проблеми со видот, треба да се консултирате со лекар, како
Прекин на цистадан. За целосниот список на сите несакани ефекти пријавени со Цистадан, видете го Пакетот летоци.
Цистадан не треба да се користи кај луѓе кои можат да бидат преосетливи (алергични) на бетаин.
Комитетот за лекови за човечка употреба (CHMP) одлучи дека, иако има малку студии за цистадан, лекот е корисен кај хомоцистинурија кога се комбинира со други веќе постоечки третмани, како што се додатоци на витамини и специјална диета. Комитетот забележува дека Цистадан не е замена за други третмани.
Комитетот одлучи дека придобивките од Цистадан се поголеми од ризиците за адјуванс третман на хомоцистинурија кога се користат според упатствата. Препорачано е да се издаде овластување
маркетинг за Cystadane.
Компанијата што го прави Цистадан ќе воспостави регистар на пациенти кои го примаат овој лек за да ја следат неговата безбедност. Компанијата ќе ги следи особено случаите на
церебрален едем, пријавен кај мал број пациенти за време на периодот на испитување на лекот.
Европската комисија додели одобрение за ставање во промет важечко низ целата Европска унија, за Cystadane на Orphan Europe SARL на 15 февруари 2007 година.
Регистрацијата на ознаката Цистадан како лек за сирачиња е достапна тука. Целосниот ЕПАР за Цистадан може да го најдете тука .
Европската агенција за лекови
Овој документ е резиме на Европскиот извештај за јавна проценка (EPAR). Документот објаснува како Комитетот за лекови за човечка употреба (CHMP) ги оценил спроведените студии за да даде препораки за тоа како да се користи лекот.
Доколку ви требаат повеќе информации за вашето здравје или за вашиот третман, прочитајте го летокот за пакет (исто така дел од EPAR) или контактирајте го вашиот лекар или фармацевт. Ако сакате повеќе информации врз основа на препораките на ЦХМП, прочитајте ја Научната дебата (која исто така е дел од ЕПАР).
23 1B 18 B6 2F 5D 43 A8 E0 61 4A 51 5E A1 D1 C8 1E 60 DA 39 87 5A 7A A7 1B 17 54 D9 75 8A 31 B1 88 95 B5 78 A8 79 12 13 9F 95 01 84 5C 6F 1F B7 96 9D DA C1 03 F3 2A 1A A7 BD 66 41 62 4C 8F B7 91 75 F4 18 EB DC 2A F4 CA 1F B5 D1 CD FF B5 C1 3B 5F 69 30 B5 1C 92 A2 AC 55 E6 B3 C5 D3 2D 24 F2 89 94 6A 60 CC FC 2D 49 06 9C 05 7E 8B 19 51 68 4A 8D B6 43 C7 D7 18 15 EB п.н.е. 16 94 87 5F 52