Здравје Првата жртва на генетска терапија веројатно можеше да се избегне (коментар) -
Кога essеси Гелсингер отиде во Универзитетската болница во Филаделфија, се чувствуваше многу добро. 18-годишник од Аризона зел неплатено отсуство од супермаркетот во кој работел за да се пријави доброволно за студија од познатиот генетски терапевт Jamesејмс Вилсон. Тој знаеше дека неговото ретко наследно заболување, кое добро го контролираше со диета, не треба да се третира со експериментот. Но, со негова помош некој би можел да им помогне на бебињата во блиска иднина кои умираат во агонија од потешка форма на иста болест.
На 17-ти септември, четири дена откако неколку трилиони генетски инженерирани вируси беа внесени во неговиот црн дроб, тој умираше самиот. Неконтролирана имунолошка реакција предизвика неговата крв да се зацврсти во желе и да ги заглави крвните садови. Набргу потоа, црниот дроб, бубрезите, белите дробови и мозокот не успеаја. Ретката реакција не била непозната за научниците, како што се покажа минатата недела кога беше презентиран официјалниот извештај од тестот: Во експериментите со сличен вирус, мајмуните исчезнаа на ист начин.
Essеси Гелсингер не знаеше ништо за ова, бидејќи генетските терапевти ја избришаа соодветната белешка од изјавата за согласност. Тој беше особено интересен за студијата бидејќи страдаше од лесна форма на наследно оштетување на црниот дроб недостаток на орнитин транскарбамилаза (недостаток на ОТЦ). Кај сериозно погодените новороденчиња, метаболичкиот дефект доведува до смрт поради акумулација на токсичен амонијак. Со експериментот, научниците сакале да тестираат аденовирус во кој вметнале непроменет OTC ген за да можат да го поправат фаталниот генетски дефект. Бидејќи беше познато дека адевирусите можат да предизвикаат силни имунолошки реакции и воспаление на црниот дроб, Гелсингер требаше да се испита како ослабен црн дроб може да се справи со нападот на вирусот.
Како што сега се покажа, неговите вредности на црниот дроб веќе беа надвор од опсегот одобрен за студијата пред почетокот на експериментот. Две други тест лица претходно реагираа на значително помали количини на вирус со сериозно воспаление на црниот дроб. Доколку тоа соодветно беше пријавено до ФДА, студијата, која од етика беше етички контроверзна, веројатно ќе беше откажана. Сепак, тоа не се случи.
Со првата смрт на генска терапија, државниот надзор исто така се најде под критика. Додека националниот здравствен институт (НИХ) беше одговорен, кој ги објавува сите пријавени компликации веднаш, притисокот од биотехнолошката индустрија сè повеќе ги префрла надлежностите кон ФДА - ова ги третира несаканите ефекти како трговски тајни на производителот до одобрувањето. Дури во ноември, истражувањето на „Вашингтон пост“ откри дека имало шест смртни случаи во генетски експерименти. Вклучените компании не се пријавиле во НИХ затоа што не виделе „каузална врска“ со генетската терапија. Сепак, ова често станува јасно само преку објавување на инциденти во слични студии: Дури по смртта во Филаделфија, фармацевтскиот производител Schering-Plough објави сериозни несакани ефекти во претходниот експеримент со аденовирус.
Терапијата со гените, која и покрај обидите на повеќе од 3000 пациенти од 1990 година, не покажа никакви убедливи резултати за заздравување, се соочува со зголемен притисок. Екстремно реткиот дефект преку шалтер, кој се јавува само еднаш на 40 000 раѓања, тешко дека би вредел огромен напор за истражување. Сепак, се смета за идеален пример за да се докаже дека принципот на генетска терапија во основа може да работи. Критичарите ќе бидат охрабрени дека скоро здрава личност мора да умре за ова. Но, „за да останете будни“, рече водачот на неуспешниот експеримент во Филаделфија, „мора да бидете во првите редови и да ризикувате“. Авторот е директор на Институтот за медицинска микробиологија на Универзитетот „Мартин Лутер“, Хале-Витенберг.