Антисенс ”агентот го намалува Lp (a) до 99 проценти
Петок 23-ти септември 2016 година
Ла Јола - антисенс олигонуклеотид кој го блокира производството на липопротеин (а) во црниот дроб покажа серумска концентрација на независниот кардиоваскуларен систем во првите клинички студии во Лансет (2016; дои: 10.1016/S0140-6736 (16) 31009-1) Значително намален фактор на ризик.
Антисенс олигонуклеотидите се кратки синтетички гени кои се спаруваат со комплементарни гени во клетките и со тоа се спречува нивната понатамошна употреба. Првиот пример е антивирусниот лек „Фомивирсен“, кој беше одобрен во 1999 година за третман на пациенти со СИДА со инфекции со вирус на цитомегалија. За да се дојде до местото на неговото дејство, потребно е да се инјектира фомивирсен во стаклестото тело на окото. Современите антисенс олигонуклеотиди, исто така, ја постигнуваат својата цел со поткожно инјектирање. Тие во моментов се развиваат за низа болести. Во принцип, формирањето на кој било протеин може да се запре на ниво на гласник РНК со антисенс олигонуклеотид.
Производителот Акчеа, подружница на Јонис Фармацевтикалс од Карлсбад, Калифорнија, разви антисенс олигонуклеотид кој го инхибира производството на липопротеин (а) или скратено Лп (а) во црниот дроб. Во првата клиничка студија, биле третирани 64 пациенти чии концентрации на Lp (a) биле значително зголемени. Во првата група вредностите на Lp (a) беа помеѓу 125-437 nmol/l, во втората група дури и повисоки. Вредностите под 75 nmol/l се нормални.
Вредноста на Lp (a) е генетски одредена и тешко може да биде под влијание на диета. Пациентите со зголемена концентрација имаат зголемен кардиоваскуларен ризик. Стенозата на аортата е честа последица. Досега немаше добра терапија со лекови. Никотинската киселина постигнува одредено намалување. Сепак, нормалните вредности обично не се постигнуваат. Пациентите со екстремно високи вредности на Lp (a) мора да бидат подложени на редовна лифепротеинска афереза, релативно сложена процедура за која пациентот мора да посети центар за третман.
Антисенсниот олигонуклеотид кој може да се инјектира субкутано еднаш неделно, секако би била добредојдена алтернатива доколку третманот треба да биде безбеден и ефикасен. Со оглед на податоците презентирани од тимот предводен од Сотириос Цимикас, Универзитет во Сан Диего во Ла ollaола, тешко може да има сомнеж за ефективноста. Вредностите на Lp (a) се намалија за 67-72 проценти под неделните инјекции со "IONIS-APO (a) Rx", во одделни случаи дури и за 94%. Ова значи дека може да се лекуваат и пациенти со исклучително високи вредности на Lp (a).
Печатење на германскиот Дрзтеблат
Производителот дополнително ја подобри својата подготовка. Спојувањето со групата на N-ацетилгалактозамин го зголеми навлегувањето во клетките на црниот дроб. Во втората клиничка студија, 60 здрави субјекти со малку зголемени вредности на Lp (a) (над 175 nmol/l) беа третирани со препаратот сега наречен „IONIS-APO (a) -LRx“ во различни дози. При највисока доза, вредностите на Lp (a) беа намалени за 92 проценти (до 99 проценти според соопштението на производителот).