Биомарин го носи Palynziq APOTHEKE ADHOC
Берлин - Производителот Биомарин го проширува своето портфолио со вклучување на лекот Палинзик, кој содржи пегвалиаза. Лекот се користи за лекување на фенилкетонурија (PKU) кај возрасни и адолесценти на возраст од 16 години и повеќе. Во март Комитетот за лекови за човечка употреба (CHMP) на Европската агенција за лекови (ЕМА) издаде препорака за одобрување.
Веќе неколку години, Биомарин го има на пазарот Куван (сапроптерин), лек за третман на хиперфенилаланинемија (ХПА) и PKU кај пациенти од сите возрасти. Тоа е синтетички произведена копија од сопствената супстанција на организмот тетрахидробиоперин (BH4). На телото му треба ова за да произведе тирозин од фенилаланин. Ново воведениот Palynziq претставува втора можна опција за третман на погодените.
Лекот е индициран кај пациенти со прекумерно високо ниво на фенилаланин над 600 μmol/L крв и покрај претходниот третман со достапни опции за третман. Пегвалиазата има нов начин на дејствување: пегилиран, рекомбинантен ензим фенилаланин амонијак лиаза може да го разгради фенилаланинот и на тој начин да спречи негова акумулација во телото и со тоа да ги ублажи симптомите. Палинзик минатата година доби одобрение во САД.
Ефикасноста и безбедноста се потврдени во фаза III клинички студии: по 18 месеци третман, поголемиот дел од пациентите имале нивоа на фенилаланин под 600 μmol/L. Покрај тоа, когнитивните и психијатриските симптоми се подобрија со продолжување на третманот. Најчестите несакани ефекти со Palynziq беа болки во зглобовите и реакции на местото на инјектирање, вклучувајќи еритема и осип. Лекот може да предизвика сериозни системски реакции на преосетливост, па затоа пациентите мора да бидат информирани за тоа како да се однесуваат во таков случај и за употребата на инјектор за адреналин. Таквиот инјектор секогаш мора да го носи пациентот за време на третманот.
Лекот е достапен на пазарот како раствор за инјектирање од 2,5 mg, 10 и 20 mg и доаѓа со AVK од 516,71 евра. Најголемата јачина е достапна и како пакет од 10, што чини 4960,12 евра. Првично, Palynziq се дава во неделна доза од 2,5 mg еднаш за четири недели. Потоа, јачината и фреквенцијата на инјекцијата постепено ќе се зголемуваат до максимална доза од 60 mg еднаш на ден се додека не се постигнат посакуваните нивоа на фенилаланин.
PKU е ретка, наследна метаболна болест. Сите новороденчиња биле тестирани на оваа болест уште од 60-тите години на минатиот век. Причината за нарушувањето е генетска промена што влијае на метаболизмот на протеините: Пациентите немаат ензим фенилаланин хидроксилаза (PAH), кој го разложува аминокиселината фенилаланин - која е содржана во многу храна што содржи протеини - во тирозин.
Ако телото не може да го разгради фенилаланинот, аминокиселината се таложи и може да предизвика проблеми во мозокот и нервниот систем. Луѓето можат да имаат невролошки и психијатриски нарушувања, вклучувајќи интелектуална попреченост, вознемиреност и депресија. Нема лек за PKU: погодените мора да се придржуваат доживотна диета и да јадат само храна што содржи малку фениаланин. Ова главно вклучува овошје, зеленчук и индустриски произведена храна со малку протеини. Сепак, на повеќето пациенти им е тешко да се придржуваат до ваква диета.