ЕМА прв секундарен штит; жлезден хормон пред приемот
Недела, 26 февруари 2017 година
Лондон - Хипопаратиреоидизам е последното ендокрино нарушување за кое нема замена на хормони. Ова е пред промена. Комитетот на Европската агенција за лекови за лекови за човечка употреба (CHMP) препорача Европската комисија да одобри рекомбинантна верзија на паратироидниот хормон.
Паратироидните жлезди го прават паратироидниот хормон. Заедно со калцитонин од тироидната жлезда и витамин Д од кожата или храната, тој е одговорен за рамнотежата на калциумот. Паратироидниот хормон мобилизира калциум од коските, ја намалува екскрецијата преку бубрезите (додека се излачува повеќе фосфат) и се зголемува апсорпцијата од цревата преку синтеза на витамин Д.
Хипопаратироидизам се јавува кога четирите паратироидни жлезди (кај повеќето луѓе) не произведуваат доволно паратироиден хормон. Повремено се случува после операција на тироидната жлезда, кога случајно се отстрануваат малите жлезди не поголеми од леќите. Вроден хипопаратироидизам е исклучително редок.
Ако има недостаток на паратироиден хормон, има намалување на калциум и зголемување на фосфат. Хипокалцемија резултира со функционални нарушувања на нервите и мускулите, кои стануваат забележливи преку парестезија или грчеви во мускулите. Но, тоа исто така може да доведе до напади и срцеви аритмии. Ако недостаток на калциум е екстремен, се јавува тетанија. На долг рок, неконтролираниот хипопаратироидизам го зголемува ризикот од фрактури на коските и наслаги на калциум, особено во бубрезите, мозокот и леќата на окото.
Третманот во моментов се состои од орален калциум во комбинација со витамин Д за да се зголеми апсорпцијата на калциум од цревата.
Веќе неколку години, нарушувањето може да се третира „надвор од етикетата“ со терипаратид, кој е одобрен за третман на остеопороза. Терипаратидот се состои од првите 34 аминокиселини на паратироидниот хормон, па затоа е скратена верзија на природниот хормон, кој се состои од 84 аминокиселини. Сепак, безбедноста и ефикасноста на терипаратидот во недостаток на паратироиден хормон сè уште не се испитани.
Даблинскиот производител Shire Pharmaceuticals Ireland сега има целосна рекомбинантна верзија на паратироиден хормон (rhPTH) тестирана во студија во фаза 3. 134 пациенти со хипопаратироидизам учествуваа во двојно слепа, рандомизирана студија. Тие биле третирани 24 недели или со плацебо или со rhPTH во доза од 50 µg еднаш на ден.
Примарната крајна точка беше процентот на пациенти кои беа во можност да ја намалат дневната доза на калциум и витамин Д за 50 проценти без пад на серумскиот калциум. Целта беше постигната во раката на rhPTH од 54,8 проценти од пациентите наспроти 2,5 проценти во плацебо групата. Замената на хормонот се покажа како ефикасна. Исто така, се чини дека е толерантно. Најчестите несакани ефекти како што се грчеви во мускулите, парестезии, главоболки и гадење веројатно биле резултат на премногу мала доза (или несоодветен придружен третман со калциум и витамин Д).
Бидејќи хипопаратиреоидизмот е релативно редок, препаратот е одобрен како лек за сирачиња. Употребата треба да биде ограничена на пациенти кои не постигнуваат соодветно ниво на калциум под стандарден третман со калциум и витамин Д.
ЕМА го обврзува производителот да спроведе уште 26-неделна клиничка студија. Таму безбедноста и ефикасноста на лекот ќе бидат дополнително испитани. Теми се распоредот на дозирање, ефектите од третманот врз симптомите, влијанието врз квалитетот на животот и промените во метаболизмот на калциум и фосфат.