Ифап ГмбХ; порака
Терапевтската Waylivra already веќе беше назначена како лек за сирачиња во февруари 2014 година. Waylivra now ја презеде следната пречка и е официјално одобрен како медицински производ во Европската унија (ЕУ), но продолжува да го задржува овој посебен Фармацевтската компанија Акчеа Терапетикс Ирска пред две години ги достави потребните документи за одобрување до Европската агенција за лекови (ЕМА).
Само околу 1.000 луѓе ширум Европа и до 5.000 луѓе ширум светот страдаат од многу редок синдром на семејна хиломикронемија (FCS). Ова е исто така причина што медицинскиот производ Waylivra има статус на лек без родители. Активната супстанција „воланесорсен“ е индицирана за супортивен третман заедно со диета кај возрасни пациенти со генетски потврден FCS кои се изложени на висок ризик од панкреатит и кои имале несоодветен одговор на диета и терапија за намалување на триглицерид.
FCS е многу ретка, автосомно рецесивно наследна болест. Поради дисфункција на липопротеинската липаза (LPL), која игра важна улога во хидролитичкото распаѓање на липопротеините богати со триглицериди, особено на хиломикроните, заболените пациенти доживуваат екстремно високи нивоа на триглицериди во серумот до 30 000 mg/dl (за споредба: Вредностите од 150 mg/dl се сметаат за нормални). FCS е исто така поврзан со зголемен ризик од панкреатит и оштетување на органите, вклучително и хроничен панкреатит и панкреатичен дијабетес. Погодените можат да страдаат од толку силна болка во стомакот, замор и проблеми со концентрацијата секој ден што повеќе не можат да се справат со нормалниот работен ден. Депресијата и вознемиреноста потенцијално можат да следат. Затоа, се чини дека е уште поважно оваа мала група на пациенти сега да го има првиот лек за нивната многу ретка болест. Досега, исклучително ограничувачката диета или инјектирање на генот LPL во мускулите беше единствената терапија.
Активната состојка воланесорсен е антисенс олигонуклеотид кој го инхибира формирањето на аполипопротеин Ц-III (ApoC-III). Овој протеин игра централна улога во метаболизмот на триглицерид, како и во хепаталниот клиренс на хиломикроните. Воланесорсен селективно се врзува за mRNA на аполипопротеинот Ц-III и со тоа доведува до нејзина деградација. Блокирањето на позицијата на mRNA спречува превод на протеинот ApoC-III, инхибитор на клиренсот на триглицерид. На крајот на краиштата, ова овозможува распаѓање на триглицеридите преку патека на реакција независна од LPL.
Waylivra ® се користи на почетокот на терапијата со 285 mg воланесорсен, достапен во раствор за инјектирање во наполнет шприц, еднаш неделно. По соодветна инструкција, ова исто така може да го стори самиот пациент или негувател. По три месеци - под услов концентрацијата на триглицерид да биде доволно намалена, медицинскиот производ се користи само на секои две недели со иста доза од 285 mg воланесорсен. Во зависност од терапевтскиот одговор, подносливоста и состојбата на пациентот, мора да се изврши ново прилагодување по шест или девет месеци. Инјекцијата мора секогаш да се одвива во ист ден од неделата.
Бидејќи терапијата со Waylivra ® може да доведе до многу чест несакан ефект на тромбоцитопенија, третманот може да се започне само кога бројот на тромбоцити е над 140 x 109/l. Хронична или каузално нејасна тромбоцитопенија е контраиндикација. Бројот на тромбоцити исто така мора да се проверува најмалку на секои две недели за време на тековната терапија и следењето и третманот се прилагодуваат или прекинуваат во зависност од резултатот.
Бидејќи се покажа дека новиот препарат е ефикасен во намалувањето на нивото на триилцерид во студија на 67 пациенти со FCS (просечно намалување од 77% со Воланесорсен наспроти 18% со плацебо), придобивката е за пациентите кои имаат висок ризик од панкреатит и кога други лекови и диета со малку маснотии не работеле доволно, ЕМА проценува дека тие се поголеми од ризикот од тромбоцитопенија.
Waylivra not не е само лек за сираци, туку е и предмет на дополнително следење и одобрување под посебни услови. Затоа, фармацевтската компанија мора да ги достави резултатите од студијата заснована на регистар на пациенти за да испита како се вршат тестови на крвта и прилагодување на фреквенцијата на инјектирање во пракса и колку овие мерки можат да спречат несакани настани како што се тромбоцитопенија и крварење.
Оток:
[1] Информации за производот (ЕМА) Waylivra; Акцеа терапевтикс Ирланд Дооел; Август 2019 година
[2] Публикација (преглед на медицина) ЕМА; 20.05.2019: Преглед на медицина: Waylivra ® (Воланесорсен)
Преглед на Waylivra® и образложение за одобрување во ЕУ
[3] Публикација (ЕПАР - извештај за јавна проценка) ЕМА; 28 февруари 2019 година: Waylivra
[4] Објавување на веб-страницата Медицинска генетика: Синдром на хиломикронемија (достапно на 12.08.2019)
[5] Објавување на веб-страницата Орцтеблат: Синдром на хиломикронемија: Антисмислен лек ги намалува триглицеридите (достапно на 12.08.2019)
[6] Соопштение за јавноста на Акчеа Терапетикс; 7 мај 2019 година: Акчеа и Јонис најавуваат одобрување на WAYLIVRA vo (volanesorsen) во Европската унија
[7] Гаудет ет. al N Engl J Med 2014, 371: 2200-2206