Изменетите генски ножици се борат против дебелината без да весечат

Ножиците за гени Криспр се контроверзни. Сега, со понатамошен развој, истражувачите успеаја да спречат дебелина кај глувците. Криспр не ги сече гените, но ја менува нивната активност.

генски

Со понатамошен развој на ножиците за гени Crispr, американски истражувачи спречија развој на дебелина кај глувци. За разлика од оригиналниот метод, Crispr не го сече генетскиот материјал, туку само ја менува активноста на насочените гени. Методот може да се користи и за бројни други болести кои - како и некои форми на дебелина - се базираат на недоволна активност на одредени гени, пишуваат истражувачите во специјализираното списание „Наука“.

„Студијата треба да се сфати како студија за изводливост што покажува дека методот работи ефикасно кај глувци за регулирање на активноста на гените“, објаснува Ленарт Рандау од Институтот за терестријална микробиологија Макс Планк во Марбург, кој не е вклучен во студијата. беше. „Сепак, не е реално да се претпостави дека ќе се користи за лекување на дебелина кај луѓето.

Crispr/Cas9 би требало да спречува болести

Со ножиците за гени Crispr/Cas9, специфичните области во геномот можат да бидат насочени. ДНК-жичката на ДНК се сече и генетските информации се менуваат при последователната поправка. Во медицинската област, експертите се надеваат дека неисправни гени, на пример, може да се исклучат и да се излечат болести засновани врз нив. Процесот се тестира во многу лаборатории. Сепак, останува да се решат бројни методолошки проблеми и на прашањата за безбедноста на постапката мора да се одговори пред рутински да се користи кај луѓето.

Напредниот метод што го користат истражувачите кои работат со Наунет Матару од Универзитетот во Калифорнија, Сан Франциско, го користи системот за пребарување познат од конвенционалниот метод Crispr, со кој може да се насочи одредена област на генетски материјал. Тогаш генетскиот материјал не се сече - „ножиците“ од Криспр се заменуваат со еден вид контролна единица. Ова ја регулира активноста на генот за кој станува збор - па оттука и името Криспра за „активирање на Crispr“. Идејата: Во случаи во кои една од двете постојни копии на ген не работи, активноста на недопрената варијанта може да се зголеми. Загубата на неисправната варијанта се компензира.

Гените вклучени и кај луѓето

Во две независни серии експерименти, истражувачите насочиле гени во мозокот на глувци кои се поврзани со развој на дебелина, СИМ1 и МЦ4Р. Овие гени го регулираат, меѓу другото, чувството на глад и ситост. Една од двете гени копии беше неисправна кај секое од животните. Како резултат, тие се хранат неконтролирано и стануваат крајно прекумерни килограми. И кај луѓето, овие гени се делумно вклучени во развојот на дебелината. Според истражувачите, до 5 проценти од сите луѓе со екстремно прекумерна тежина имаат мутација на генот MC4R.

На возраст од четири недели, глувците добиле единечна инјекција со алатките Crispra пред да станат дебели. „Резултатите беа драматични“, вели Матару, според изјавата на нејзиниот универзитет. Глувците долгорочно одржувале нормална телесна тежина. -Ивотните кои не биле третирани биле различни: „Глувците кои не примиле инјекции на Криспра не можеа да престанат да јадат. Почнаа да ставаат тежина до шест недели и од десет недели беа дебели на нормална диета “.

Преку дупка во черепот во мозокот

„Иако оваа студија се фокусира на дебелината, ние веруваме дека нашиот систем може да се користи во други ситуации кога само една копија од генот предизвикува болест“, изјави водачот на студијата Надав Ахитув од Универзитетот во Калифорнија. „Нашата метода има извонреден терапевтски потенцијал за бројни болести и покажуваме дека можеме да постигнеме успех без уредување на геномот.“ Истражувачите наведуваат српеста анемија и мускулна дистрофија на Душен. И Ахитув и Матару се сопственици или ко-основачи на компании кои истражуваат генетски терапии.

Во принцип, презентираниот метод може да се користи и кај луѓето, вели истражувачот на германскиот Криспр Рандау. Сепак, сè уште треба дополнително истражување. „Би било интересно, на пример, да се види колку долго дејствуваат компонентите на Crispr во клетките и колку долго се задржува ефектот.“ Друго, сè уште неодговорено прашање се однесува на формата на администрација. Алатките на Crispr биле инјектирани директно во мозокот на глувците преку дупка во черепот - метод што не се чини практичен за лекување на дебелина кај луѓето.