Нови опции за терапија со мастоцитоза; списание за аптеки
Чешање, болка, сериозно воспаление: долго време, тешките форми на системско заболување не можеа да се третираат соодветно. Истражувачите сега известуваат за напредок
Пред Френк Ј. Беше еден од првите пациенти со мастоцитоза кој се лекуваше со лекот мидостаурин пред една година, тој не се снаоѓаше добро. 56-годишниот Берлинчанец страдаше од масивни осипи на кожата со скоро неподносливо чешање. Исто така, имаше силна болка, како и стомачни и дигестивни проблеми, слезината и црниот дроб му беа ненормално зголемени. Френк веќе имаше една нога во гробот, како што вели.
Ризик од огромни воспалителни реакции
Френк страдаше од особено агресивна форма на системска мастоцитоза од 2007 година. Телото е преплавено од таканаречени мастоцити. Овие играат клучна улога во одбранбените механизми на имунолошкиот систем, на пример со ослободување на гласнички супстанции како што се хистамини, леукотриени или триптаза.
Кај некои пациенти, може да има огромни воспалителни реакции во одреден момент - прво на кожата и, конечно, во сите делови на телото. Резултатот е симптомите што ги доживеал Френк, со на крај опасно по живот оштетување на органите.
Погодените без дијагноза паѓаат низ пукнатините
Во Германија, околу 5000 луѓе имаат мастоцитоза. Но, алергологот др. Френк Зибенхаар, вонреден професор на Берлинскиот карит, знае дека постои непријавена бројка: „Користејќи нови дијагностички методи, успеавме да утврдиме дека околу десет проценти од пациентите со тешки и понекогаш фатални алергиски реакции имаат мастоцитоза“.
Погодените паѓаат низ пукнатините. Покрај тоа, полесните форми на мастоцитоза можат да се мешаат со други хронични кожни заболувања.
Причината обично е мутација
Во 90 проценти од случаите, причината за постојаното формирање на нови мастоцити е стекната генетска мутација која не е наследна. Тоа предизвикува дефектна структура на рецепторот за тирозин киназа (КИТ) на јарболетовата клетка.
Ова обично се активира само од фактори на матични клетки, кои се наоѓаат во нормални количини во сите делови на телото. „Како и да е, мутацијата значи дека рецепторот е трајно активен и клетката постојано симулира врзување на факторот на матични клетки“, вели Зибенхаар. Ова, пак, доведува до тоа телото да произведе повеќе мастоцити.
Активната состојка мидостаурин го блокира рецепторот
Тука влегува активната состојка мидостаурин, која спаѓа во групата на инхибитори на тирозин киназа и е позната подолго време, особено за третман на леукемични заболувања. Го блокира рецепторот и со тоа го потиснува фаталниот континуиран пожар. Бројот на мастоцити повторно се регулира, а исто така се намалува и способноста на мастоцитите да се активираат.
„Сè уште не можеме да лекуваме со лекот, но можеме барем да го стабилизираме пациентот на таков начин што има доволно време за трансплантација на коскена срцевина“, резимира Зибенхаар, кој води студии за терапија на болеста во Центарот за алергии во Шарите Берлин.
Во случај на тешки случаи
Од август 2017 година, лекот е одобрен и за тешки форми на мастоцитоза. Се смета за добро толерирана. Сепак, бидејќи не работи само на мастоцитите, понекогаш се појавуваат несакани ефекти. На пример, тоа може да ги направи луѓето поподложни на инфекции или да ги оптоварат црниот дроб и бубрезите. За пациенти со полесни форми, предностите и недостатоците мора да се мерат.
Истражувачите сега работат на други активни состојки и за лесни и за тешки форми на болеста. „Во моментов се водат студии на неколку инхибитори на тирозин киназа за кои се претпоставува дека имаат поспецифичен ефект“, известува Сибенхаар. Друг концепт е антитела кои се врзуваат, на пример, со рецепторот сиглет-8 на површината на мастоцитите. Точниот механизам на рецепторите за сиглет е сè уште нејасен, но активирањето на рецепторот и дава на клетката инхибиторен сигнал. Потоа е скоро целосно блокиран. За разлика од инхибиторите на тирозин киназа, ова антитело исто така може повторно да го намали бројот на мастоцити. Тековните студии треба да покажат дали оваа претпоставка е потврдена.
Нов живот
„Педесет години се обидувавме да ги исклучиме медијаторите за воспаление, како што се хистамин или леукотриени“, вели Зибенхаар. Плимата се сврте само во последните четири години. Само на време за Френк. Речиси одеднаш по земањето на лекот за прв пат, неговите симптоми се намалија, вели тој. Сега ја врати здравата тежина. „Даден ми е нов живот.
Прочитајте и:
Чешање: што е зад тоа, што помага
Чешањето предизвикува желба за гребење и триење на кожата. Чешањето може да биде безопасно или може да укаже дека нешто не е во ред со кожата или во телото