Орфадин - Информации за професионалци
Нитисинон
Ова е резиме на Европскиот извештај за јавна проценка (EPAR) за Орфадин. Објаснува како Комитетот за лекови за човечка употреба (CHMP) го оценил лекот за да се произнесе за давање на одобрение за ставање во промет и неговите препораки за условите за употреба на Орфадин.
Што е орфадин?
Орфадин е лек кој содржи активна супстанција нитизинон. Достапно е како капсули (2 mg, 5 mg, 10 mg и 20 mg) и како суспензија (4 mg/ml) за орална употреба.
За што се користи Орфадин?
Орфадин се користи за лекување на наследна тирозинемија од типот 1 (ХТ-1). Ова е ретка болест во која телото не може целосно да го разгради аминокиселината тирозин. Ова создава штетни материи, што предизвикува сериозни проблеми со црниот дроб и рак на црниот дроб. Орфадин се користи со диета што ја ограничува апсорпцијата на аминокиселините тирозин и фенилаланин. Овие аминокиселини нормално се наоѓаат во протеините на храната и пијалоците.
Бидејќи бројот на пациенти со ХТ-1 е мал, болеста се смета за ретка и Орфадин е назначен за лек за сираче на 29 декември 2000 година.
Лекот може да се добие само на рецепт.
Како се користи Орфадин?
Третманот со Орфадин треба да започне и да го надгледува лекар кој има искуство во управување со пациенти со ХТ-1. Третманот треба да се започне што е можно порано и да се прилагоди дозата на Орфадин врз основа на одговорот и телесната тежина на пациентот.
Агенција на Европската унија
30 Churchill Place • Canary Wharf • London E14 5EU • United Kingdom Telephone +44 (0) 20 3660 6000 Факсимил +44 (0) 20 3660 5555 Испратете прашање преку нашата веб-страница www.ema.europa.eu/contact
Препорачаната почетна доза е 1 mg/kg телесна тежина/ден во две поделени дози. Капсулите обично се голтаат цели, но може да се отворат и содржината да се меша со мала количина вода или диетална течност непосредно пред да се проголта. Оралната суспензија се користи кај деца кои имаат потешкотии при голтање на капсулите.
Орфадин е дизајниран за долгорочна употреба. Пациентите мора да бидат прегледани најмалку на секои шест месеци.
Како работи Орфадин?
Тирозин се распаѓа во организмот од страна на голем број ензими. Пациентите со ХТ-1 немаат еден од овие ензими, така што тирозин не се распаѓа правилно, туку се претвора во штетни материи. Активната состојка на Орфадин, нитисинон, блокира ензим кој го претвора тирозинот во штетни материи. Сепак, бидејќи тирозин останува во телото за време на третманот со Орфадин, пациентите мора да следат специјална диета со низок тирозин. Исхраната исто така треба да содржи само мала количина на фенилаланин, бидејќи тоа се претвора во тирозин во организмот.
Како е проучен Орфадин?
Најголемата студија за Орфадин е спроведена кај 257 пациенти во 87 различни болници во 25 земји како дел од програмата за сочувствителна употреба. Ова е програма што им овозможува на лекарите да аплицираат за лек за еден од нивните пациенти пред лекот да биде целосно одобрен. Студијата ги разгледа ефектите на Орфадин врз преживувањето и го спореди резултатот со извештаите во медицинските списанија за преживувањето на пациентите со ХТ-1 кои биле само модифицирани во исхраната.
Каква корист покажа Орфадин за време на студиите?
Главната придобивка на Орфадин е тоа што значително го зголемува очекуваниот животен век. На пример, новороденче со ХТ-1 помалку од два месеца возраст нормално би имало само 28% шанси да биде пет години само со диета. Со дополнителен третман со Орфадин, стапката на преживување се зголемува на 82%. Колку порано се започне со третман, толку се поголеми шансите за преживување.
Кој е ризикот поврзан со Орфадин?
Третманот со Орфадин предизвикува високи нивоа на тирозин во крвта поради начинот на кој делува лекот; овој несакан ефект се забележува кај повеќе од 1 пациент од 10. Други вообичаени несакани ефекти (забележани кај 1 и 10 пациенти од 100) се тромбоцитопенија (низок број на тромбоцити во крвта), леукопенија (мал број на бели крвни зрнца), гранулоцитопенија (мал број на гранулоцити, еден вид бели крвни клетки), конјунктивитис (воспаление на мембраната што ги покрива очните капаци) поставата), заматување на рожницата (про transparentирниот слој пред зеницата), кератитис (воспаление на рожницата), фотофобија (зголемена чувствителност на очите на светлина) и болка во очите. Многу од овие несакани ефекти можат да бидат поврзани со високи нивоа на тирозин кај пациенти кои не следат соодветна диета. За целосен список на сите несакани ефекти и ограничувања пријавени со Орфадин, видете го упатството за употреба.
Зошто беше одобрен Орфадин?
CHMP забележа дека орфадинот може да биде ефикасен третман за ХТ-1, особено кога се започнува рано, т.е. кога започнува рано. Х. пред црниот дроб на пациентот да биде премногу оштетен. Орфадин, исто така, има подобри резултати кај пациентите отколку што е познато од литературата за пациенти кои примале диета само. Затоа, ЦХМП одлучи дека придобивките од Орфадин се поголеми од нејзините ризици и препорача да му се даде одобрение за ставање во промет.
Орфадин првично беше одобрен под „Исклучителни околности“ поради реткоста на болеста за време на одобрувањето. Бидејќи Компанијата ги обезбеди дополнителните информации што ги бараше, „Исклучителни околности“ беа укинати на 21 септември 2009.
Кои мерки се преземаат за да се обезбеди безбедна и ефикасна употреба на Орфадин?
Изработен е план за управување со ризици за да се осигура дека Орфадин се користи што е можно побезбедно. Врз основа на овој план, безбедносните информации се вклучени во резимето на карактеристиките на производот и летокот за Орфадин, вклучувајќи ги и соодветните мерки на претпазливост што треба да ги следат здравствените работници и пациентите.
Повеќе информации за Орфадин
На 21 февруари 2005 година, Европската комисија му додели на Орфадин одобрение за ставање во промет низ Европската унија.
Целосниот ЕПАР за Орфадин може да се најде на веб-страницата на Агенцијата: ema.europa.eu/ Најдете медицина/Лекови за луѓе/Европски извештаи за јавна проценка. За повеќе информации во врска со третманот со Орфадин, прочитајте го упатството за лекување (исто така дел од ЕПАР) или контактирајте го вашиот лекар или фармацевт.
Резимето на мислењето на Комитетот за лекови без родители за Орфадин може да се најде на веб-страницата на Агенцијата: ema.europa.eu/ Најдете медицина/Лекови за луѓе/Назначување на ретки болести .
Ова резиме последен пат е ажурирано во 05-2015 година.