Примарна миелофиброза - Celgene Велика Британија

Ретка болест на матични клетки

04.10.2019 година | 11:29 часот по средноевропско време

  • Споделете на Твитер
  • Сподели на Фејсбук
  • Сподели на LinkedIn
  • Сподели на Pinterest
  • Споделете на Google Plus
  • Печати
  • Сподели преку е-пошта
примарна

Кога ќе се разболи коскената срцевина

Примарната миелофиброза (PMF) е хронично заболување на матичните клетки кои формираат крв во коскената срцевина, а кои припаѓаат на хроничните миелопролиферативни неоплазми (MPN). Околу една личност е погодена кај 100.000 луѓе. Ова го прави PMF една од ретките болести. 1 PMF често се заснова на мутации на гени кои доведуваат до дисрегулација на сигналната патека JAK-STAT, што доведува до зголемена клеточна пролиферација и зголемено ослободување на факторите на раст. Особено, зголеменото формирање на клетки на сврзното ткиво доведува до зголемена влакна на коскената срцевина (фиброза). 1

Фиброзата на коскената срцевина и поместувањето на формирањето на крв сè повеќе доведуваат до нарушувања на формирањето на крв во текот на болеста. Како резултат, телото, меѓу другото, почнува да произведува. да се пресели во слезината, што доведува до зголемување на органот (спленомегалија). 2 Покрај тоа, често се јавуваат општи симптоми како што се намалени перформанси, треска, ноќно потење, губење на апетит и губење на тежината. 1

Дијагноза и третман

Првично, ПМФ е обично асимптоматски и болеста често се открива како дел од рутински преглед. 1 Промените во вредностите на крвта обично се забележуваат тука, често во форма на тромбоцитоза и/или анемија. Покрај променетата крвна слика, зголемената слезина укажува и на болеста. Ако прво постои сомневање за ПМФ, понатамошните прегледи и третман треба да се упатат на специјалист (хематолог). Важни критериуми за поставување дијагноза се: 1

  • присуство на мутација типична за PMF
    • во отсуство: исклучување на реактивна миелофиброза
  • соодветно откритие на коскената срцевина
  • исклучување на слични болести на крвта

PMF е биолошки и клинички хетерогено заболување. Одлуката за индивидуална терапија зависи од симптомите, придружните болести и ризичната група на пациентот. Неколку фактори играат улога во доделувањето на ризична група. Овие вклучуваат, на пример, возраст, крвна слика и присуство на уставни симптоми. 1 Спектарот на терапии се движи од „набудувај и чекај“ до симптоматски третман и алогена трансплантација на матични клетки. 1 Последново во моментов е единствената опција за можен лек, но е опција само за неколку пациенти поради големите ризици и стресот. Главната цел на симптоматскиот третман е подобрување на симптомите и квалитетот на животот. 2

Ретки болести на крвта како примарна миелофиброза се во фокусот на истражувањето во Целген. Во областа на PMF, компанијата во моментов има две активни состојки во клиничкиот развој.

Дополнителни информации
Форум за информации и самопомош:
www.mpn-netzwerk.de/primaere-myelofibrose.html

ингеренциите
1. Гришамер М и сор. Упатство за DGHO PMF, Онкопедија 2018 (последен пристап: 19.09.2019).
2. Мрежа за компетенции за леукемија. Миелопролиферативни неоплазми (MPN), 2016. (Последен пристап: 19.09.2019).