Студија за третман на фенилкетонурија кај деца

Објавени детални резултати од администрацијата на деца под четири години

деца

Мерк Сероно ги презентираше деталните резултати од студијата Фаза III Б во тоа време по 26 недели на годишниот симпозиум на Друштвото за проучување на вродени грешки во метаболизмот (SSIEM) што во моментов се одржува во Инсбрук. Како што беше најавено во април, студијата ја исполни својата примарна крајна точка.

Испитана е толеранцијата на фенилаланин за време на терапијата со Куван (сапропротин дихидрохлорид) во доза од 10 или 20 милиграми на килограм на ден како додаток на диета со ограничен внес на фенилаланин. Кај деца под четири години со фенилкетонурија (PKU) кои реагирале на Куван, толеранцијата кон фенилаланин е значително зголемена за 30,5 милиграми на килограм на ден во споредба со пациентите на диета само (стр.