Зголемена слезина и црн дроб Дали е тоа М.

Долготрајната замена на ензимите е клучна за успехот на терапијата кај пациенти со болест на Гоше.

зголемена

Објавено: 06.09.2017 година, 17:00 часот

Анализата на податоците од пациентите од регистарот на Гоше кои примале алглуцераза (Ceredase®) или имиглуцераза (Cerezyme®) десет години покажа колку е ефикасен ЕЕТ. Кај 557 не-спленектомизирани пациенти со тип 1 болест на Гоше, забележано е просечно намалување на волуменот на слезината од 15,9 пати пред почетокот на третманот на 3,7 пати поголем нормален волумен. Покрај тоа, имаше нормализација на волуменот на црниот дроб, зголемување на просечните вредности на хемоглобин од 11,2 на 13,6 g/dl и зголемување на бројот на тромбоцити од 87 на 169 x 10 3/mm.

Тврди капсули Елиглустат (Cerdelga®) исто така се достапни за болест на Гоше тип 1 веќе две години. Оралната администрација може да избегне доживотна инфузиона терапија. Промената треба да се изврши во координација помеѓу пациентот, матичниот лекар и специјалистот Гоше, нагласи професорот Мартин Меркел, Ендокринологикум Хановер, на настанот поддржан од Санофи Гензим. Стапката на деградација на Елиглустат е особено важна. Во случај на ултрабрзи метаболизатори и ако статусот на метаболизам е нејасен, не треба да се прави орален третман, што според Меркел се однесува на околу 25 проценти од пациентите. (ра)