DCMedical Нови лекови за дадена кардиомиопатија; на болеста; ретко, одобрен од ФДА
Виндакел, една од двете одобрени лекови
ФДА одобри два нови лекови за кардиомиопатија предизвикани од ретка наследна болест, амилоидоза со посредство на трансстиретин.
На 3 мај, американската Администрација за храна и лекови ги одобри капсулите Виндакел (тафамидис меглумин) и Виндамакс (тафамидис) за третман на срцеви заболувања (кардиомиопатија) предизвикани од амилоидоза со посредство на транстиретин (ATTR-CM) кај возрасни. Ова се првите третмани одобрени од ФДА за ATTR-CM. Виндакел и Виндамакс имаат иста активна супстанција, тафамидис, но не се заменливи и препорачаните дози се разликуваат.
Ретка болест која уништува органи
„Амилоидозата со посредство на трансстиретин е ретка, изнемоштена и често фатална болест“, вели д-р Норман Стокбриџ, директор на Одделот за кардиоваскуларни и бубрежни лекови во Центарот за проценка и истражување на лекови на ФДА. Денес е важен чекор напред во третманот на кардиомиопатија предизвикана од амилоидоза со посредство на транстиретин “.
АТТР е предизвикана од акумулација на абнормални наслаги на специфични протеини познати како амилоид во органите и ткивата на телото, кои го попречуваат нивното нормално функционирање. Овие депозити на протеини најчесто се јавуваат во срцето и периферниот нервен систем. Оштетувањето на срцето може да резултира со отежнато дишење, замор, срцева слабост, губење на свеста, абнормални срцеви ритми и смрт. Во периферниот нервен систем може да доведе до губење на сензација, болка или мобилност во рацете, нозете и рацете. Депозитите на амилоид исто така можат да влијаат на бубрезите, очите, гастроинтестиналниот тракт и централниот нервен систем.
Немаше несакани ефекти
Ефективноста на Виндакел и Виндамакс во третманот на АТТР-ЦМ беше докажана во рандомизирано клиничко испитување кај 441 пациент кој примал Виндакел или плацебо. По просек од 30 месеци, стапката на преживување беше поголема во групата Виндакел отколку во плацебо групата. Исто така, се покажа дека Виндакел го намалува бројот на хоспитализации за кардиоваскуларни проблеми.
Бројот на пациенти во клиничкото испитување беше мал, но не беа идентификувани несакани ефекти поврзани со употреба на лекови. Тафамидис може да предизвика штета на фетусот кога ќе се даде на бремена жена. Womenените кои земаат Vyndaqel или Vyndamax треба да разговараат за планирањето и превенцијата на бременоста со својот лекар.
ФДА му додели на Виндакел брзо одобрување, преглед на приоритет и името Терапија на чекор напред - дадена на лекови кои третираат болести опасни по живот. На Виндакел и Виндамакс им се даде име на лекови без родители, кои обезбедуваат стимулации за помош и охрабрување на развојот на лекови за ретки болести. FoldRx, подружница на Pfizer, е одобрен од Vyndaqel и Vyndamax.