ДЦМедицинска хепатална порфирија; акутен, нов лек лансиран на пазарот; Американец

Лансиран е нов лек за состојба наречена акутна порфирија на црниот дроб, генетска состојба.

порфирија

Акутна хепатална порфирија. Американската администрација за храна и лекови го одобри пристапот на Givlaari (гивосиран) на пазарот за третман на возрасни пациенти со акутна хепатална порфирија, генетска состојба што резултира во акумулација на токсични молекули на порфирин кои се формираат за време на производството на хем (што помага при врзување со кислород) во крвта.

Акутна хепатална порфирија. “Ова натрупување може да предизвика акутни напади, познати како напади на порфирија, што може да доведе до силна болка и парализа, респираторна слабост, напади и промени во расположението. Овие напади се случуваат одеднаш и можат да предизвикаат трајно и смртоносно невролошко оштетување. Пред денешното одобрување (среда, 20 ноември), опциите за третман обезбедија само делумно ослободување од непрекинатата болка што ги карактеризира овие напади. Лекот одобрен денес може да ја третира оваа болест помагајќи да се намали бројот на напади што го нарушуваат животот на пациентите “, рече д-р Ричард Паздур, директор на Центарот за онколошка извонредност на ФДА и привремен директор на Канцеларијата за проценка и истражување на онколошки болести на ФДА. на ФДА.

Акутна хепатална порфирија. Одобрувањето на овој лек се заснова на клиничка студија на 94 пациенти со акутна хепатална порфирија. Пациентите добиле плацебо или Гивлаари. Пациентите кои примале Гивлаари доживеале 70% помалку напади на порфирија во споредба со пациентите кои примале плацебо. Чести несакани ефекти за пациентите кои го земале овој лек биле реакции на гадење и инјекција. Здравствените работници се советуваат да ги следат пациентите за анафилактична (алергиска) реакција и бубрежна (бубрежна) функција. Пациентите треба да бидат тестирани за функцијата на црниот дроб пред и периодично за време на третманот.