ДЦМедикална мускулна дистрофија; Душен, можен иновативен третман
Знаци на мускулна дистрофија на Душен се појавуваат на рана возраст
Истражувачи од болницата во Отава и Универзитетот во Отава откриле нов начин за лекување на губење на мускулната функција предизвикана од мускулна дистрофија на Душен во животински модели. Според студијата објавена во списанието Cell Stem Cell, тие ја вратија функцијата на мускулните матични клетки погодени од мускулната дистрофија на Душен, што резултираше во ефективна регенерација на мускулите и спречување на прогресивно губење на мускулната сила карактеристична за болеста.
„Ова е огромен чекор за развој на нов пристап во лекувањето на мускулната дистрофија на Душен“, рече д-р Мајкл Руднички, главен истражувач и директор на Програмата за регенеративна медицина во болницата во Отава и професор на Универзитетот во Отава. ја задржуваме мускулната сила и функција кои обично се губат со текот на времето кај оваа болест “.
1 од 3.600 момчиња имаат болест
Мускулна дистрофија на Душен е наследна болест што ги ослабува мускулите и предизвикува смрт во втората или третата деценија од животот. Скоро едно од 3.600 момчиња живее со оваа состојба и во моментов нема лек.Тимот предводен од д-р Руднички претходно откри обележје дека Душената мускулна дистрофија, која влијае на мускулните клетки, не само на мускулните влакна. Мускулните матични клетки се одговорни за санирање на мускулните влакна по повреда и вежбање. Кај луѓето со мускулна дистрофија на Душен, матичните клетки не произведуваат доволно мускулни клетки. Ова е затоа што им недостасува протеин наречен дистрофин, кој правилно ја насочува клеточната делба потребна за формирање на нови мускулни клетки.
Истражувачите откриле дека активирањето на протеинот наречен рецептор на епидермалниот фактор на раст (EGFR) може да го врати овој пат и да создаде нови мускулни клетки без потреба од дистрофин.
Истражувачите вметнале ген што произведува стабилно снабдување со EGF во мускулот на глувчето со мускулна дистрофија на Душен пред да започнат симптомите на болеста. После еден месец, третираните глувци имале 18% поголема мускулна маса и помалку лузни во мускулите отколку нетретираните примероци. Третираните глувци исто така имале 30% повеќе мускулни влакна, а мускулите генерирале 32% поголема сила во споредба со нетретираните глувци. Функцијата на мускулите беше вратена на приближно нормално ниво.
Мора да се најде начин на администрација
Оваа студија докажана за концептот покажува дека, всушност, начинот за поправка на мускулите во мускулната дистрофија на Душен е исправен. Сепак, EGF не би бил практичен третман, бидејќи протеинот не може да патува од крвта до мускулите. Следниот чекор за истражувачите е да пронајдат лек со мала молекула што е во состојба да го активира овој пат и лесно може да се администрира преку крвта. Тие исто така ќе ги разгледаат долгорочните ефекти на оваа патека, бидејќи можеби ќе треба да се спроведува терапија во текот на целиот живот.
„Мускулната дистрофија на Душен е комплексна и веројатно ќе ни треба комбинација на третмани за решавање на сите аспекти на болеста“, рече д-р Руднички во материјал објавено од болницата во Отава.