Граф-модифицирани кожни графтови CRISPRCas9 може да предизвикаат дијабетес,
Вторник 8-ми август 2017 година
Чикаго - Кожните графтови, во кои беа всадени гени за производство на хормони со употреба на методот CRISPR/Cas9, успешно третираа дијабетес тип 2 кај глувци и ја намалија дебелината. Истражувачите ги гледаат своите резултати во Cell Stem Cell (2017; doi: 10.1016/j.stem.2017.06.016) како модел за третман на бројни други болести.
Методот CRISPR/Cas9 во моментов може да биде премногу неефикасен и премногу контроверзен за да може еднаш засекогаш да се отстранат генетските болести на ниво на рбетната линија. Меѓутоа, на соматско ниво, уредувањето на геномот наскоро може да се користи за лекување на широк спектар на болести.
Американски истражувачи предлагаат употреба на генетски модифицирани кожни графтови. Кожните графтови се одгледуваат од индивидуални кератиноцити во лабораторијата од 1970-тите. Денес тие се користат за покривање на големи загуби на кожата, на пример по изгореници. Ксијаоанг Ву од Универзитетот во Чикаго, чиј тим го испроба методот врз глувци, смета дека доколку користените кератиноцити биле опремени со гени кои произведуваат лекови пред да бидат репродуцирани во лабораторијата, ова може да го олесни лекувањето на некои болести.
Истражувачите ги опремиле клетките на претходниците на кератиноцитите во лабораторијата со ген за пептидот 1 сличен на глукагон (GLP1). Хормонот го стимулира ослободувањето на инсулин во панкреасот. Аналозите на GLP1 се воспоставен лек за третман на дијабетес тип 2, но тие се исто така погодни за слабеење, бидејќи создаваат чувство на ситост.
Сепак, третманот има проблем со прифаќање. Аналозите на GLP1 се пептиди и како такви не можат да се користат во форма на таблети. Лековите мора да се инјектираат поткожно, што многу пациенти го одбиваат. Кожен пресад што редовно ослободува GLP1 може да биде привлечна алтернатива овде.
Технички, очигледно не е проблем производството на генетски модифицирани клетки на кожата кои произведуваат GLP1 и го ослободуваат во крвотокот. Американските истражувачи ги опремиле кератиноцитите со GLP1 генот користејќи го методот CRISPR/Cas9. Доксициклин служеше како прекинувач. Секогаш кога се мешале мали количини на антибиотик со вода за пиење на животните, трансплантациите произведуваат хормон GLP1 и го ослободуваат во крвта. Серумската концентрација беше доволно висока за да се подобри толеранцијата на глукоза или да се постигне губење на тежината во случај на дебелина.
Ву смета дека графтовите се ефикасни и безбедни. Трансплантација, чија големина треба да биде околу 20 х 20 см кај луѓето, може да помогне во контрола на дијабетес мелитус тип 2 доживотно. Кожните графтови може лесно да се следат и отстрануваат во случај на компликација, рече Ву.
Трансплантацијата не само што може да ја замени инјекцијата на пептидни лекови. Третманот на генетски заболувања како хемофилија, каде што кожата на мито ќе ги произведе факторите на коагулација што недостасуваат, е исто така замислен за Ву. Метаболички дефекти, како што е фенил кентонурија, исто така, може да се излечат. Кожата може да ја преземе задачата на ензимите што недостасуваат./Rme