Лек неодамна одобрен во ЕУ ги намалува опасните нивоа на триглицериди кај пациенти со
Пациентите со ретка генетска состојба наречена семејна хиломикронемија синдром (FCS), кои не се во состојба ефикасно да ги регулираат крвните триглицериди, покажаа позитивни резултати по третманот со воланесорсен развиен од Ionis Pharmaceutical, според резултатите од клиничкото испитување Фаза III. презентиран во Englandу Ингланд Journalурнал за медицина, Врз основа на податоци од клиничко испитување, лекот е одобрен во Европската унија, но не и во САД.
Воланесорсен значително ги намали нивните нивоа на триглицерид според резултатите од персонализирана студија за контролирана фаза III во 40 центри во 12 земји. Лекот се продава под бренд име Waylivra.
Воланесорсен произведе 77% намалување на просечното ниво на триглицерид во текот на три месеци кај 33 волонтери, додека кај 33 пациенти со плацебо имаше зголемување од 18%. Сите волонтери имале диета со малку маснотии.
Семеен синдром на хиломикронемија, кој погодува помеѓу 3.000 и 5.000 луѓе ширум светот, резултира со акумулација на масни честички наречени хиломикрони во крвта, кои произведуваат нивоа на триглицериди повисоки од нормалното ниво од 10 до 100 пати.
Состојбата може да предизвика силна болка во стомакот како резултат на воспаление на панкреасот, оштетување на органи и нерви и масни наслаги во кожата. Пациентите треба да имаат диета без маснотии и да не пијат алкохол.
Во 52-неделното истражување, кај оние кои примале воланесорсен, имало намалување на просечните триглицериди од 1,712 mg/dL, а кај плацебо пациентите имало зголемување од 92,0 mg/dL.
Како главен несакан ефект, 15 од 33 пациенти со воланесорсен развиле тромбоцитопенија, со бројот на тромбоцити под 100,000/uL.
Двајца од 15-те имале нивоа на тромбоцити под 25,000/uL, што довело до интензивна програма за следење на тромбоцитите. Ниту еден од пациентите со плацебо немал ваков проблем.
20 од 33 имале реакции на инјекции по само-администрирани неделни поткожни инјекции, што е уште еден несакан настан кај пациенти со плацебо.
Само 19 од 33 пациенти со воланесорсен го завршија 52-неделниот тест, во споредба со 31 од 33 во плацебо групата. Во групата воланесорсен, девет пациенти биле повлечени поради несакани настани, четворица доброволно се повлекле, а еден бил повлечен поради непочитување.
„Ефектите од третманот со воланесорсен се одржуваа шест месеци, кога нивото на триглицериди беше помало во просек за 53% во групата воланесорсен, во споредба со просечно зголемување од 25% во плацебо групата“, велат истражувачите, предводена од д-р Josephозеф Витцум од Универзитетот во Калифорнија, Сан Диего, цитиран од Ројтерс.
Европската комисија го одобри лекот во мај, осум месеци откако американската администрација за храна и лекови (ФДА) го одобри одобрувањето за „Виливра“.
Компанијата разговара со регулаторите на САД и Канада за отфрлање на барањето за одобрување.