Лек за фенилкетонурија, близу до одобрување од ЕУ
Лекот Palynziq (активната супстанција пегвалиаза), развиен од американската компанија Биомарин фармацевт за пациенти над 16 години кои страдаат од фенилкетонурија - ретка метаболна болест со наследна трансмисија - е близу до одобрување на пазарот на Европската унија, по добивањето позитивно мислење од Комитетот за лекови за човечка употреба (CHMP) на Европската агенција за лекови (ЕМА).
Комисијата препорача доделување на ЕУ одобрение за ставање во промет, но конечното решение за овластување и припаѓа на Европската комисија.
Пациентите со фенилкетонурија немаат ензим кој го разградува фенилаланинот, аминокиселина која се наоѓа во повеќето храна богата со протеини.
Како резултат, фенилаланинот може да се таложи во крвта, предизвикувајќи нарушувања во мозокот и нервниот систем. Пациентите со оваа болест можат да имаат невролошки и психијатриски нарушувања, вклучувајќи интелектуално оштетување, анксиозност, депресија и неврокогнитивна дисфункција, според информациите обезбедени од ЕМА.
Фенилкетонуријата се смета за неизлечива состојба и од пациентите се бара да следат строга диета со храна што содржи фенилаланин (како месо, риба, јајца, јаткасти плодови, мешунки и пченка) во текот на целиот живот, за да се намали внесувањето на фенилаланин.
Сепак, повеќето возрасни и адолесценти со фенилкетонурија не следат такви ограничувања во исхраната, а нивото на фенилаланин во крвта им е превисоко.
Во моментов, постои само еден третман овластен во Европската унија за поддршка на управување со болести.
„Затоа, пациентите би можеле да имаат корист од дополнителни опции за третман за состојбата од која страдаат, што може значително да влијае на нивниот квалитет на живот“, според ЕМА.
Palynziq е индициран за пациенти со прекумерно ниво на фенилаланин во крвта (нивоа на фенилаланин во крвта> 600 микромоли/l), и покрај претходната администрација на постоечките опции за третман.
Новиот лек има нов начин на дејство против фенилкетонурија, кој содржи рекомбинантен пегилиран фенилаланин амонијак-лиаза, ензим кој може да го разгради фенилаланинот, чиј очекуван ефект е да се запре акумулацијата на фенилаланин во телото и на тој начин да се подобрат симптомите на болеста.
Во фазата II клинички испитувања, повеќето пациенти третирани со овој лек имале нивоа на фенилаланин во крвта ≤ 600 микромол/л по 18 месеци од третманот.
Во исто време, податоците исто така покажаа дека, во долготрајниот третман, психијатриските и когнитивните симптоми на пациентите се подобриле.
Најчесто пријавени несакани реакции беа артралгија и реакции на местото на инјектирање, вклучувајќи еритема и осип, за кои се смета дека се поврзани со алергиски реакции забележани кај сите пациенти; повеќето од нив беа лесни до умерени форми на реакции на преосетливост, акутните форми се јавуваат кај мал број пациенти (5,6%).