Ново претставување на Waylivra (Воланесорсен) на Yellowолтиот список на FCS
Waylivra е нов медицински производ кој содржи воланесорсен за третман на пациенти со фамилијарна синдром на хиломикронемија (FCS) и висок ризик од панкреатит.
Што е Waylivra и за што се користи?
Waylivra е нов лек со активна состојка volanesorsen од Akcea Therapy. Лекот е индициран како супортивна терапија за придружување на исхраната кај возрасни пациенти со генетски потврден синдром на семејна хиломикронемија (FCS), кога овие пациенти се изложени на висок ризик од развој на панкреатит. Понатаму, пациентите мора да реагирале недоволно на комбинацијата на диета и терапија за намалување на триглицерид за да им биде препишан Waylivra.
Како се користи Waylivra?
Waylivra е достапен како раствор за инјектирање за поткожна администрација. Наполнет шприц со една доза содржи 285 mg воланесорсен во раствор од 1,5 ml.
Терапијата мора да започне и да ја надгледува лекар со искуство во лекување на пациенти со FCS. Пред да започнете со терапија, секундарните причини за хипертриглицеридемија мора да бидат исклучени или, доколку се присутни, да се третираат.
Треба да се советува на пациентите дека инјекцијата мора да се прави секогаш во интервали наведени од лекарот што лекува и во истиот ден од неделата. Првата инјекција од страна на пациентот треба да се изврши под водство на квалификуван здравствен работник и на пациентот треба да се известат за чекорите што треба да се следат.
Бројот на тромбоцити мора да се следи пред и за време на терапијата и можеби ќе треба да се прилагоди дозата.
дозирање
Препорачаната почетна доза е 285 mg во 1,5 ml раствор за инјектирање еднаш неделно субкутано. Оваа почетна доза треба да се дава во период од три месеци. Дозата потоа се намалува на една инјекција од 285 mg на секои две недели.
Третманот со Waylivra мора да се прекине ако не се започне со серумски триглицериди 9/1.
Несакани ефекти
Најчести несакани реакции во клиничките студии беа пад на тромбоцити (40% од пациентите во студиите пред одобрување) и реакции на местото на инјектирање (82% од пациентите).
Интеракции
Студиите за клиничка интеракција со лекови не се спроведени.
Не е познато дали ризикот од крварење е зголемен доколку Воланесорсен се користи заедно со лекови кои го инхибираат згрутчувањето на крвта или го намалуваат бројот на тромбоцити или влијаат на нивната функција. Ако бројот на тромбоцити падне под 75 x 10 9/l, треба да се размисли за прекинување на употребата на антитромбоцитни лекови, НСАИЛ и антикоагуланси. Ако бројот на тромбоцити е под 50 x 10 9/l, лековите што припаѓаат на овие групи активни супстанции мора да се прекинат.
Студија за ситуацијата
СТУДИЈА НА ПРИСТАП
Waylivra беше тестиран во студијата ПРИСТАП. Ова е рандомизирана, двојно слепа, плацебо контролирана, повеќецентрична студија. Главниот критериум за вклучување беше дијагностицирање на FCS со анамнестички докази за хиломикронемија (документирано со млечен серум или ниво на триглицерид на гладно ≥880 mg/dl). Вкупно 66 пациенти беа вклучени во студијата; се случи рандомизација од 1: 1 во активни состојки и плацебо групи.
Резултати
Waylivra резултираше со статистички значително намалување на нивото на триглицерид во споредба со плацебо. Покрај тоа, пост-хок анализата покажа помала инциденца на панкреатит во 52-неделната фаза на третман.
Студија за CS7
Во тек е отворена студија за следење на CS7 со отворена етикета, во која се испитува безбедноста и ефективноста на Waylivra при употреба и долгорочна употреба кај пациенти со FCS.
Дополнителни информации може да се најдат во информациите за здравствените работници.