Од фатална до лекувана болест - Менаџмент на здравство и нега
Меѓународен тим ко-предводен од Charité - Universitätsmedizin Berlin и Берлинскиот институт за здравство (БИХ) објави клиничка студија во која комбинација од три активни состојки се покажа како многу ефикасна во третманот на цистична фиброза.
БиХ и Ајнштајн професор др. Маркус А. Мол, ко-прв автор на објавената студија за високо ефективната комбинирана терапија за цистична фиброза. - Слика: Шарие, Вибке Пејц
На нова терапија резултираше со пациенти чија болест беше предизвикана од најчест генски дефект F508del предизвикана до забележлива Подобрете ја функцијата на белите дробови и квалитетот на животот. Бидејќи третманот не е насочен кон симптомите на цистична фиброза, туку основната дефект, неговата рана употреба кај деца може потенцијално да спречи појава на наследна болест во иднина. Студијата е објавена во New England Journal of Medicine *.
Третман како детска болест
„Порано беше Цистична фиброза болест за Педијатар, затоа што повеќето од погодените умреле пред да станат полнолетни “, објаснува БиХ и Ајнштајн професор др. Маркус Мол, Ко-прв автор на сега објавената студија. Директорот на клиниката за Педијатрија со фокус Пулмологија, имунологија и Интензивна нега и дес Кристијан Херцог центар за цистична фиброза кај Добротворни цели нагласува: „За среќа, тоа се промени, повеќето пациенти сега достигнуваат зрелост. Но, очекуваниот животен век е сè уште значително намален и многумина носат огромен товар на болести “.
Досега само терапија против симптомите
Претходната терапија главно е насочена против Симптоми на болеста: Специјална физиотерапија и терапија со инхалација им помагаат на погодените да кашлаат силна слуз од белите дробови, антибиотиците ги спречуваат инфекциите, се администрираат лекови што недостасуваат дигестивни ензими, особено масна диета се спротивставува на неухранетоста. Истражувачите ширум светот работат и на тоа Стратегии за третман, кои се однесуваат на причината за болеста. Додека се обидува да се користи a Генска терапија шверцот на точен ген во клетките на погодените сè уште не бил успешен, вториот пристап покажува ветувачки резултати: т.н. CFTR модулатори се во можност да ја поправат неправилноста на каналот CFTR. „Оваа корекција беше со Главна мутација F508del особено тешко, затоа што доведува до неколку различни молекуларни промени кои не можат ефикасно да се коригираат со една активна состојка “, објаснува Проф. Трговски центар.
Ефективно влијание преку комбинација на активни состојки
Со комбинирање три активни супстанции (елексакафтор-тезакафтор-ивакафтор) сега успеа во различното молекуларни дефекти ефективно да влијаат. Во студијата биле вклучени 403 пациенти во над 100 студиски центри во Северна Америка, Европа и Австралија кои биле една од двете можни копии на Мутација F508del носени во нивниот генетски состав. За разлика од атарот, а терапијата со тројна комбинација доведе до забележливо и трајно подобрување на здравјето на погодените. Користејќи тест за пот, авторите заклучиле дека каналот CFTR постигнал околу 50 проценти од функцијата на здравите луѓе. Во студијата се покажа дека комбинацијата на активни состојки е безбедна и добро толерирана. Несакани несакани ефекти што довеле до прекинување на третманот биле забележани кај еден процент од третираните пациенти.
Спречување или одложување на епидемијата
„Резултатите од студијата сугерираат дека со новиот Тројна терапија Во иднина, може да се лекуваат до 90 проценти од сите пациенти со цистична фиброза. Во професионалните кругови ова се смета за а чекор напред во третманот на оваа наследна болест, која досега беше фатална “, објаснува проф. Мол. „Особено со еден идна превентивна терапија, идеално од Почеток, гледаме одлична можност за значително одложување или дури и спречување на појава на белодробни заболувања, а со тоа и цистична фиброза од фатална лекувана болест да се трансформира. Како и да е, околу десет проценти од пациентите остануваат за кои сè уште нема споредливо ефикасна каузална терапија. Развивање на ефективна опција за третман за нив, исто така, ќе биде предмет на нашето понатамошно истражување “.
Американецот ФДА ја има новата тројна терапија во САД за пациенти со мутација F508del на возраст од дванаесет и повеќе години Процес на брза патека, така одобрени многу брзо. Поднесено е барање за одобрување во Европа.
Повеќе информации за студија или Оригинална статија може да се најде на веб-страницата на Нов Англија весник за медицина потсетиме.