Одобрување со забрзана постапка на лек за мускулна дистрофија Ретки болести Душен
Администрацијата за храна и лекови на САД (ФДА) одобри забрзан лек за мускулна дистрофија на Душен (DMD), специјално за пациенти со оваа ретка болест што има мутација на генот ДМД во егзон 53. Во моментов, околу 8% од пациентите со ДМД ја имаат оваа мутација.
„ФДА е посветена на охрабрување на развојот на лекови за сериозни невролошки состојби, како што е мускулната дистрофија на Душен“, рече Били Дан, М.Д., директор на Канцеларијата за неврологија на ФДА во Центарот за проценка и истражување на лекови. „Одобрувањето на Вилтепсо обезбедува важна опција за третман на пациенти со мускулна дистрофија на Душен со оваа потврдена мутација“.
ДМД е ретка генетска состојба која се карактеризира со прогресивно оштетување на мускулите и слабост. Тоа е најчестиот вид на мускулна дистрофија. ДМД е предизвикана од мутации на генот ДМД кои доведуваат до отсуство на дистрофин, протеин кој помага да се одржат мускулните клетки недопрени. Првите симптоми обично се забележуваат на возраст од три до пет години и се влошуваат со текот на времето. ДМД се јавува кај приближно едно на секои 3.600 машки доенчиња ширум светот; во ретки случаи, тоа може да влијае на девојчињата.
ФДА заклучи дека податоците од студијата покажале разумно зголемување на производството на дистрофин, што е во состојба да ги предвиди клиничките придобивки што се очекуваат кај пациенти со ДМД, кои имаат потврдена мутација во генот на дистрофин. Не е утврдена клиничка корист од лекот. При донесувањето на оваа одлука, ФДА ги разгледа потенцијалните ризици поврзани со лекот, ослабувачката, опасна по живот природа на болеста и недостатокот на достапни терапии.
Како дел од забрзаниот процес на одобрување, ФДА бара компанијата да спроведе клиничко испитување за да ги потврди клиничките придобивки од лекот.Ако студијата не успее да ги потврди клиничките придобивки, ФДА може да покрене процедури за повлекување на одобрувањето на лекот.
Најчестите несакани ефекти забележани кај пациенти со ДМД (собрани од двете студии) третирани со 80 mg/kg еднаш неделно се: инфекции на горниот респираторен тракт, реакции на местото на инјектирање, кашлица и треска.
Иако ренална токсичност не е забележана во клиничките испитувања со Вилтепсо, клиничкото искуство е ограничено, а бубрежната токсичност, вклучително и потенцијално фаталниот гломерулонефритис, е забележана по администрација на антисенс олигонуклеотиди. Функцијата на бубрезите треба да се следи кај пациенти кои земаат Вилтепсо.
Вилтепсо е одобрен според забрзаната патека за одобрување на ФДА, која предвидува одобрување на лекови кои третираат сериозни или опасни по живот болести и генерално обезбедуваат значителна предност во однос на постојните третмани. Одобрувањето на овој начин може да се заснова на соодветни и добро контролирани студии кои покажуваат дека лекот ги обезбедува очекуваните клинички придобивки за пациентите. Овој пат им овозможува на пациентите порано пристап до нови ветувачки лекови, додека компанијата спроведува клинички испитувања за да ги потврди очекуваните клинички придобивки.