Пегвалиазе е пред добивање на одобрение од ЕУ APOTHEKE ADHOC
Берлин - Фенилектонуријата е една од ретките болести. Комитетот за лекови за човечка употреба (CHMP) на Европската агенција за лекови (ЕМА) издаде препорака за одобрување за Palynziq (Pegvaliase, BioMarin).
Palyziq може да се продава за третман на пациенти со фенилкетонурија (PKU) на возраст од 16 години и повеќе. PKU е сериозна наследна метаболна болест. Причината за нарушувањето на метаболизмот на протеините е генетска промена. Сите новороденчиња биле проверени за оваа болест уште од 60-тите години на минатиот век.
На пациентите им недостасува ензимот фенилаланин хидроксилаза (PAH), кој го разложува аминокиселината фенилаланин - што се наоѓа во многу храна што содржи протеини - во тирозин. Ако телото не може да го разгради фенилаланинот, аминокиселината се таложи и може да предизвика проблеми во мозокот и нервниот систем. Луѓето можат да имаат невролошки и психијатриски нарушувања, вклучувајќи интелектуална попреченост, вознемиреност и депресија. Нема лек за PKU. Погодените мора да следат доживотна диета која содржи храна со малку фениаланин. Овошјето, зеленчукот и индустриски произведената специјална храна со малку протеини се особено соодветни како храна. Значи, внесот на фенилаланин треба да се намали.
Сепак, на повеќето пациенти им е тешко да се држат до диетата. Куван (Sapropterin, BioMarin), лек за третман на хиперфенилаланинемија (ХПА) и PKU кај пациенти од сите возрасти, е одобрен веќе неколку години. Сапротерин е синтетички произведен примерок од сопствената супстанција на организмот тетрахидробиопертин (BH4). Ова е она што на телото му треба за да произведе тирозин од фенилаланин.
Палинзик би била втора можна опција за третман на погодените. Лекот е индициран кај пациенти со прекумерно високи нивоа на фенилаланин во крвта (поголеми од 600 µmol/L) и покрај претходниот третман со достапни опции за третман. Пегвилазата има нов механизам на дејствување. Пегилиран рекомбинантен ензим фенилаланин амонијак лиаза може да го разгради фенилаланинот, спречувајќи го да се акумулира во телото и на крајот да ги намали симптомите. Палинзик минатата година доби одобрение во САД.
Ефикасноста и безбедноста на Palynziq се потврдени во фаза III клинички студии. После 18 месеци третман, поголемиот дел од пациентите имале нивоа на фенилаланин помалку од 600 μmol/L. Покрај тоа, когнитивните и психијатриските симптоми се подобрија со продолжување на третманот.
Најчестите несакани реакции на лекот со Palynziq беа болки во зглобовите и реакции на местото на инјектирање, вклучувајќи еритема и осип. Пегвилазе служи како замена за исчезнатиот ПАХ. Лекот може да се појави на пазарот во 2,5 mg, 10 mg и 20 mg раствори за инјектирање.