Реблозил Ново за бета таласемија и МДС ПТА ВО УБОВ
На 1 август 2020 година, на пазарот се појави Реблозил (Луспатерцепт, Целген), лек за третман на бета таласемија и миелодиспластичен синдром (МДС). Луспатерцепт е првиот активатор на созревање на еритроцити (ЕРА) одобрен во ЕУ и затоа првиот претставник на новата класа активни состојки.
индикација
Реблозил е индициран за третман на возрасни со зависна од трансфузија анемија како резултат на миелодиспластични синдроми (МДС) со многу ниски, ниски или средни ризични сидеробласти кои не реагирале на задоволително ниво или не се соодветни за терапија базирана на еритропоетин.
Реблозил се користи и за лекување на возрасни со зависна од трансфузија анемија, поврзана со бета таласемија.
Бета таласемија е генетско, наследно нарушување на крвта и е предизвикано од генетски дефект на бета глобинскиот ген. Последиците се нарушувања во формирањето на хемоглобин и неефикасна еритропоеза, што често може да резултира со тешка анемија. Третманот е главно со трансфузија на ЕК, кои, сепак, носат ризик од секундарно преоптоварување на железо.
МДС се група на различни сродни карциноми на крв кои се карактеризираат со неефикасно производство на здрави црвени крвни клетки, леукоцити и/или тромбоцити. Последиците можат да бидат анемија, зголемени инфекции или крварење.
ефект
Luspatercept е активатор за созревање на еритроцити. Како што сугерира името, активната состојка го промовира созревањето на еритроцитите во доцната фаза на еритропоезата. Така, способноста на телото да произведува црвени крвни клетки е подобрена. Потребата за трансфузија на црвени крвни клетки се намалува. Црвените крвни клетки содржат хемоглобин, што е важно за транспорт на кислород во човечкото тело. Како што се создаваат повеќе црвени крвни клетки, нивото на хемоглобин се зголемува. Нивото на хемоглобин мора да се провери пред секоја администрација на Реблозил.
Комбинантен фузивен протеин се врзува за избраните лиганди од семејството TGF-β (трансформација на бета факторот за раст). Со врзување за специфични ендогени лиганди, лекот ја инхибира сигналната патека Smad 2/3 (која е ненормално висока кај МДС и бета таласемија) и на тој начин овозможува созревање на еритроид преку диференцијација на еритроидни клетки претходници, т.н. нормобласти, во доцната фаза на еритропоезата Коскена срж.
дозирање
Реблозил е наведен како прашок од 25 mg и 75 mg за раствор за инјектирање. Препорачаната почетна доза и за бета таласемија и за МДС е 1,0 мг/кг дадена еднаш на секои три недели. Се нанесува поткожно на надлактицата, бутот или стомакот. Максималната препорачана количина на лек по место на инјектирање е 1,2 ml. Доколку е потребно повеќе од 1,2 ml, вкупниот волумен треба да се подели подеднакво помеѓу неколку инјекции и да се администрира на различни места.
Несакани ефекти
Чести несакани реакции на лекови со Реблозил вклучуваат главоболка и болка во коските, замор, кашлица, болки во стомакот, дијареја или вртоглавица.
Дали секогаш сакате да бидете во тек и никогаш да не пропуштите повеќе новости? Потоа, пријавете се за нашиот неделен билтен тука.