Техника на генетско уредување на Crispr, прво тестирана ин виво кај луѓе, слична на лекот
Техниката за генетско уредување на Crispr ќе биде тестирана за прв пат in vivo на пациенти кои страдаат од офталмолошки заболувања и црниот дроб, слично на лекот, и доколку е успешно, може да се користи за лекување на други сериозни генетски болести, според Фајненшл тајмс.
Откриен во 2012 година, Crispr-Cas9, накратко, Crispr, им овозможува на истражувачите да направат прецизни промени во специфичните точки на ДНК и може да направи револуција во третманот на генетски болести, според Медиафакс.
Минатата година се одржа првото клиничко испитување во кое Crispr беше искористен за уредување на човечки крвни клетки, кои беа отстранети од телото на пациентот и повторно воведени откако беа изменети во лабораторијата.
Оваа година, истражувачите сакаат да ја искористат постапката за генетско уредување во рамките на живото човечко тело, со што се отвора патот за модификација на неколку типови клетки.
Откриено е дека Crispr кај бактериите е дел од нивниот механизам за одбрана на вируси. Генетскиот код Crispr може да го насочи Cas9 - ензим кој делува како молекуларен ножик - на специфични места во геномот, што им овозможува на истражувачите да елиминираат ген, да ја променат неговата функција или да ја регулираат генетската активност.
Повеќето истражувачи се загрижени за етичките импликации од уредувањето на гени, кои можат да се пренесат на идните генерации.
Всушност, кинескиот истражувач Хе ianианкаи предизвика контроверзии кога тврдеше дека ги добил првите генетски модифицирани бебиња користејќи Crispr-Cas9. Но, многу други научници се возбудени од можноста да се излечат болести со користење на генетско уредување.
Едитас Медицин, компанија за биотехнологија со седиште во Бостон, ќе се обиде да го врати видот на пациентите користејќи ја технологијата Crispr-Cas9 in vivo, а не во лабораторија. Чарли Олбрајт, научен координатор во „Едитас“, вели дека генетското уредување е единственото решение за постигнување „потенцијално трансформативна и трајна“ промена кај пациенти со наследна ретка болест на окото.
Ривалска компанија, „Интелиа терапевтикс“, има намера да го стори истото и сака да добие одобрение од САД да започне клинички испитувања во втората половина на 2020 година. Компанијата сака да го искористи „Криспр“ за лекување на амилоидоза, ретко и потенцијално фатално заболување на црниот дроб.
Crispr Therapeutics е компанија која ја користеше технологијата за прв пат кај човечки пациенти, успешно лекувајќи две лица кои страдаат од крвни нарушувања. По овој успех, компанијата доби средства од над 270 милиони долари за да ги продолжи тестовите.
Инвеститорите очекуваат, сепак, да видат повеќе резултати од тестовите од трите компании, бидејќи е тешко да се предвиди како ќе се развива пазарот.
Компаниите кои користат технологија Crispr, исто така, мораат да ги надминат прашањата за безбедност и интелектуална сопственост
Ако целта е пропуштена, тогаш постапката може да влијае на целиот геном, предизвикувајќи мутации и рак. Но, стапката на точност е зголемена и Едитас веќе доби одобрение од американската Администрација за храна и лекови за првите тестови во следните 30 дена.
Crispr технологијата е исто така предмет на спор за патенти помеѓу Универзитетот во Беркли, каде што истражувачите првпат ја откриле и Институтот Брод, каде што за прв пат се користел на човечки клетки една година подоцна. Спорот може да се реши со вкрстено лиценцирање.
Инвеститорите почнуваат да прават разлика помеѓу стратегиите на компаниите. Акциите во Криспр најмногу се зголемија, до 113% минатата година, кога ги имаше првите вистински резултати. Акциите во Едитас се зголемија за 30% и во Интелиа за 7%.
Тестовите извршени на црниот дроб од страна на Интелиа се поризични, бидејќи вирусот што ја носи технологијата Crispr, откако ќе се инјектира во телото, оди додека не ја пронајде целта.
Од друга страна, Едитас инјектира технологија во окото, кое има свој посебен имунолошки систем.
Првиот пациент што учествувал во тестовите на Интелиа потенцијално нема да има корист, бидејќи специјалистите ќе започнат со ниски дози за да следат несакани ефекти.
Криспр има поинаков пристап, со лекарите кои вршат генетска модификација надвор од телото, во лабораторија, за болести кои се добро познати, како што се бета-таласемија и српеста клетка или српеста анемија. Во САД, приближно 300.000 бебиња се раѓаат со оваа наследна форма на тешка анемија, која влијае на органите.
Бидејќи ефектите стануваат подобро разбрани, специјалистите на компанијата, кои работат со Вертекс Фармацевтски производи, ќе направат промени во нивниот пристап. Клинички тестови ќе се вршат на секои шест месеци. Во моментов, закажани се три теста за лекување на рак, вклучително и обид за уредување на имуните клетки за отстранување на тумори. Специјалистите на компанијата исто така планираат да создадат вештачки панкреас за пациенти со дијабетес.
Crispr технологијата може да заврши со трансформација на целата фармацевтска индустрија
Така, секторот може да стане сличен на технологијата (славната конкуренција на Епл наспроти Самсунг). Фирмите за биотехнологија би можеле да учествуваат во натпревар заснован на инженерство за да додадат нови генерации на функционалност на оваа постапка.
Традиционално, фармацевтските компании инвестираат во биолошка хипотеза, со цел потоа да најдат молекула за патентирање и од која да остварат профит.
Во случајот на Криспр, нема ограничувања, а биотехнолошките компании можат да растат и да се движат побрзо од фармацевтските компании.