Техника на; уредување; на ДНК, што се користи за прв пат за лекување на заболување на црниот дроб
Техниката на ДНК „уредување“ е употребена за прв пат за да се излечи заболување на црниот дроб и може да се користи во иднина за да се спречи Дауновиот синдром, покажа студија на истражувачите од Технолошкиот институт во Масачусетс (МИТ) во САД. на Америка.
Техника на „уредување“ на ДНК употребена за прв пат за лекување на заболување на црниот дроб (Слика: Shutterstock)
Според dailymail.co.uk, генетско заболување на црниот дроб е излечено во оваа студија, извршена врз живи глувци, користејќи револуционерна техника на „уредување“ на геном, која наскоро би можела да се користи и кај човечки пациенти.
Техниката, наречена „Криспр“, може да предизвика низа мали промени во огромната генетска база на податоци во структурата на ДНК, со голема точност.
„Криспр“ - изречена „крцкалка“ - се користи за корекција на единствена „буква“ во генетската азбука на глувци кои претрпеле мутација на генот поврзана со метаболизмот на црниот дроб.
ПОСЛЕДНИ ВЕСТИ
Пронаоѓачот на вакцината Ковид-19 знае кога животот ќе се врати во нормала. „Јас сум многу сигурен“
Јон Кристоиу: Државата е одговорна за пожарот
ХОРОСКОП, 16 НОЕМВРИ - На овие знаци им веруваат погрешни луѓе. Кој ризикува да ги разочара
Кога животот ќе се врати во нормала? Одговорот на еден од креаторите на вакцината против COVID-19 произведен од BioNTech - Pfizer
Научниците веруваат дека слична мутација на истиот ген предизвикува генетски наследно заболување на црниот дроб кај луѓето, а истражувачите се надеваат дека ќе започнат клинички испитувања на човечки пациенти за неколку години.
Американски научници веруваат дека може да се направат голем број промени во ДНК за лекување на разни генетски болести, како што се српести клетки, Даунов синдром и Хантингтонова болест.
Новата техника користи „ограничувачки ензими“ за насочување кон одредени делови од 23 пара човечки хромозоми без производство на несакани мутации.
Овие ензими беа откриени во 1987 година и првично се сметаше дека се дел од структурата на некодирачката ДНК, исто така наречена „дампер ДНК“. Научниците подоцна дознале дека овој вид ДНК се користи како одбранбен механизам што го користат бактериите против инвазивни вируси.
Но, неговиот потенцијал беше целосно разбран само пред две години, кога истражувачите открија дека некодирачката ДНК може да се комбинира со ензим наречен Cas9 и да се користи за „транскрипција“ на човечкиот геном.
За оваа студија, научниците од Технолошкиот институт во Масачусетс (МИТ) го користеа методот Криспр за идентификување и корекција на мутантниот ДНК пар во хепаталниот ген LAH.
Оваа мутација може да доведе до смртоносна акумулација на аминокиселина тирозин кај 1 од 100 000 луѓе. Пациентите треба да примаат лекови и да следат диета со малку протеини.
Истражувачите на МИТ успеаја да го излечат ова ретко заболување на црниот дроб кај глувците откако заменија околу една третина од вкупните клетки на црниот дроб со три линии РНК.
РНК-линиите делуваа како водечки молекули за наоѓање на мутантниот ДНК пар наречен FAH. Ензимот Cas9, прикачен на РНК-линиите, тогаш беше во можност да ги поправи тие мутирани гени.
Користејќи го овој метод, точниот ген беше вметнат во околу еден од 250 хепатоцити (клетки кои го сочинуваат најголемиот дел од црниот дроб). Во текот на следните 30 дена, овие здрави клетки почнаа да се размножуваат и да ги заменуваат заболените клетки на црниот дроб.
Научниците веруваат дека техниката е толку точна што може да се користи во генетска терапија - замена на мутантни гени со здрави гени - ефикасно да се бори против смртоносни вируси како што се ХИВ и болести како рак.
Исто така, генерира голем број контроверзии, бидејќи техниката може да се користи и за корекција на неисправни гени кај човечки ембриони, дозволувајќи им на лекарите да елиминираат голем број потенцијални болести дури и пред раѓањето на бебињата.
Во минатото, генетската терапија се потпираше на употреба на вируси за да се вметне ДНК по случаен избор во човечкиот геном - неточна и ризична практика.