Терапијата со матични клетки ја одложува прогресијата во жолтиот список на АЛС
Истражувачите успеаја да ја забават прогресијата под специјална терапија со матични клетки кај пациенти со амиотрофична латерална склероза (АЛС).
позадина
Досега нема ефикасна терапија против амиотрофична латерална склероза (АЛС). Болеста предизвикува невродегенерација и уништување на моторните неврони во централниот нервен систем, што резултира со прогресивна мускулна слабост и откажување на дишењето.
Мезенхималните матични клетки од коскената срцевина веќе покажаа голем терапевтски потенцијал кај невродегенеративните болести. Матичните клетки можат да ја зголемат неврогенезата, да го модифицираат воспалението во нервниот систем и да придонесат за невропротекција.
Терапевтскиот потенцијал на мезенхималните матични клетки може да се зголеми доколку во клетките се предизвика производство на невротрофични фактори. Во студиите со отворена етикета, безбедноста и првичните индикации за терапевтски ефект кај АЛС веќе се докажани.
Поставување на цел
Истражувачка група предводена од Др. D.ејмс Д. Бери од Медицинскиот факултет Хавард во Бостон (САД) ја испита безбедноста на клетките MSC-NTF (автологни мезенхимални матични клетки кои ослободуваат невротрофни фактори) по интратекална и интрамускулна администрација [1].
методологија
Во двојно слепа, повеќецентрична, плацебо контролирана фаза II студија, 48 пациенти со АЛС беа рандомизирани 3: 1 (терапија: плацебо) во две групи. Сите учесници имаа витален капацитет од најмалку 65%. Дијагнозата на АЛС е поставена пред една до две години и вредноста на ревидираната скала за функционално оценување на АЛС (АЛСФРС-Р) требаше да биде најмалку 30 поени.
50-70 мл коскена срцевина беа отстранети од учесниците во студијата на сртот на илијакот. Во лабораторијата, мезенхималните матични клетки беа изолирани од коскената срцевина и диференцирани во системот на клеточна култура, што ги стимулираше клетките да создаваат невротрофни фактори.
Пациентите примале клетки MSC-NTF еднаш (група на терапија, n = 36) или плацебо (n = 12). Матичните клетки беа применети интратекално (125 × 10 6 клетки) и интрамускулно на 24 различни локации на бицепс (48 × 10 6 клетки на инјекција). Периодот на следење беше 6 месеци. CSF беше испитан пред и 2 недели по трансплантацијата на клетките на MSC-NTF.
Резултати
Студијата ја исполни својата примарна крајна точка, потврдувајќи ја безбедноста на постапката. Во шестмесечниот период на следење не се појавија сериозни несакани ефекти поврзани со терапијата. Ниту еден од несаканите ефекти не доведе до прекинување на терапијата. Треска, болка во грбот и главоболка беа почести кај пациентите во групата на терапија.
Стапката на прогресија на болеста според ALSFRS-R кај целата популација на студијата не се разликувала од терапијата и плацебо-групите. Во однапред дефинирана група „Брз напредок“ (n = 21) стапката на прогресија на болеста се подобри во рана точка на време (извори на p