Zolgensma 2 × 10¹³ геноми вектормл раствор за инфузија
Индикации Zolgensma 2 × 10¹³ векторски геноми/ml раствор за инфузија:
Контраиндикации:
Администрација Векторски геноми Zolgensma 2 × 10¹³/ml раствор за инфузија:
Золгенсма ќе му биде дадена на вашето дете од лекар или медицинска сестра обучени за терапевтски пристап кон состојбата на вашето дете.
Количината на Zolgensma што ќе му се даде на вашето дете ќе ја пресмета лекарот на вашето дете, во зависност од тежината на детето. Дозата се мери во единици наречени векторски геноми.
Препорачаната доза е 1,1 × 1014 векторски геноми на кг телесна тежина. Yourе се даде на вашето дете интравенски (во вена) со единечна инфузија (капе), во траење од околу 1 час.
Золгенсма ќе се даде само на вашето дете ЕДНАШ.
Вашето дете, исто така, ќе се лекува со преднизолон (или друг кортикостероид) во устата, почнувајќи 24 часа пред да земе Золгенсма. Дозата на кортикостероид исто така ќе зависи од телесната тежина на вашето дете. Препорачаната доза на преднизолон е 1 mg/kg телесна тежина на ден. Лекарот на вашето дете ќе ја пресмета вкупната доза што треба да се даде.
На вашето дете ќе му се дава дневен третман со кортикостероиди околу 2 месеци по земањето на дозата на Zolgensma или додека покачените ензими на црниот дроб не се вратат на прифатливо ниво. Дозата на кортикостероид дадена на вашето дете ќе се намали полека се додека третманот не може трајно да се прекине. Лекарот на вашето дете ќе објасни кога и како да се запре овој третман за вашето дете.
Ако имате дополнителни прашања во врска со употребата на Zolgensma или преднизолон, прашајте го докторот или медицинската сестра на вашето дете.
Следните информации се наменети само за здравствени работници:
Важно: Погледнете го Резимето на карактеристиките на производот (СПЦ) пред употреба.
Секоја вијала е само за единечна употреба.
Овој лек содржи генетски модифицирани микроорганизми. Локалните правила за постапување со био-отпад мора да се следат.
ракување
• Со золгенсма мора да се постапува асептично под стерилни услови.
• Опрема за лична заштита (која ќе вклучува ракавици, очила, бањарка и ракави) мора да се носи за време на ракување или администрација на Zolgensma. Персоналот не треба да работи со Zolgensma ако има посекотини или гребнатини на кожата.
• Која било количина истурена Zolgensma треба да се избрише со абсорбента газа, а површината на која се истури треба да се дезинфицира со раствор на хлор и потоа да се избрише со алкохолни марамчиња. Сите материјали што се користат за чистење мора да се стават во двојни вреќи и да се отстрануваат во согласност со локалните прописи за постапување со био-отпад.
• Сите материјали што стапиле во контакт со Zolgensma (на пр. Шишенце, сите материјали што се користат за инјектирање, вклучително и стерилни полиња и игли) мора да се отстранат во согласност со локалните прописи за постапување со био-отпад.
Случајна изложеност
Треба да се избегнува случајно изложување на Zolgensma.
Во случај на случајно изложување на кожата, погодената област треба темелно да се исчисти со вода и сапун најмалку 15 минути. Во случај на случајно изложување на очите, погодената област треба темелно да се измие со вода најмалку 15 минути.
чување
Транспорт на замрзнати ампули (на температура помала или еднаква на -60 ° C). По приемот, ампулите треба веднаш да се стават во фрижидер на 2 ° C - 8 ° C во оригиналната кутија. Терапијата со золгенсма треба да се воведе во рок од 14 дена по приемот на вијалите. Датумот на прием мора да се внесе на оригиналната кутија пред лекот да се чува во фрижидер.
Подготовка на
Вијалите мора да се одмрзнат пред употреба:
• Во случај на амбалажа што содржи до 9 ампули - одмрзнете ги приближно 12 часа во фрижидер (помеѓу 2 andC и 8 ºC) или 4 часа на собна температура (помеѓу 20 ° C и 25 ° C).
• За пакување што содржи до 14 ампули - одмрзнете приближно 16 часа во фрижидер (помеѓу 2 ° C и 8 ° C) или 6 часа на собна температура (помеѓу 20 ° C и 25 ° C).
Не користете Zolgensma до одмрзнување.
Откако ќе се стопи, лекот не треба повторно да се одмрзнува.
По одмрзнувањето, нежно вртете ја вијалата со Zolgensma. НЕ тресете.
Не користете го овој лек ако забележите честички или промена на бојата после и пред администрација.
По одмрзнувањето, Золгенсма треба да се администрира што е можно поскоро.
администрација
Золгенсма треба да се дава само на пациентот еднаш.
Дозата на Zolgensma и точниот број на вијали потребни за секој пациент се пресметуваат според тежината на пациентот (видете делови 4.2 и 6.5 од СПЦ).
За да се администрира Zolgensma, повлечете ја потребната количина на доза во шприцот. Откако ќе се повлече потребната количина на доза во шприцот, треба да се администрира во рок од 8 часа. Извадете го целиот воздух од шприцот и подгответе ја торбата за инфузија пред администрација на пациентот со интравенска инфузија преку венски катетер. Се препорачува да се вметне секундарен („резервен“) катетер во случај на опструкција на првиот катетер.
Золгенсма треба да се дава со инјекција во единечна интравенска инфузија со бавна инфузија приближно 60 минути. Треба да се дава само со интравенска инфузија. Забранета е брза интравенска или болусна инјекција. По завршувањето на инфузијата, линијата треба да се измие со солен раствор.
Елиминацијата
Секој неискористен медицински производ или отпаден материјал треба да се отстранува во согласност со локалните барања за управување со био-отпад.
Може да се појави привремена елиминација на Zolgensma, главно во урина и измет. На лицето кое се грижи за пациентот и семејството на пациентот треба да им се дадат следниве упатства за правилно постапување со телесните течности и производите за излачување на пациентот:
• Правилна хигиена на рацете (носење заштитни ракавици и темелно миење на рацете потоа со топла проточна вода и сапун или средство за дезинфекција на рацете врз основа на алкохол) е задолжително во случај на директен контакт со телесни течности и производи за излачување на пациентот. најмалку 1 месец по третманот со Zolgensma.
• Пелените за еднократна употреба мора да бидат запечатени во двојни пластични кеси и може да се отстранат со отпад од домаќинството.
Дејство:
АМС се јавува кога недостасува ген или е потребна абнормална верзија на ген за производство на основен протеин наречен протеин „преживување на моторниот неврон“ (СМН). Недостаток на СМН протеин доведува до смрт на нервите кои ги контролираат мускулите (моторните неврони). Ова предизвикува мускулна слабост и атрофија, што на крајот доведува до неможност за движење.
Zolgensma работи така што обезбедува целосно функционална копија на SMN генот, што потоа му помага на телото да произведе доволна количина на SMN протеин. Генот се администрира во клетките каде што е потребно, користејќи модифициран вирус што не предизвикува болест кај луѓето.
Состав Zolgensma 2 × 10¹³ векторски геноми/ml раствор за инфузија:
мерки на претпазливост:
Лекарот на вашето дете ќе изврши тестови на антитела пред третманот за да одлучи дали овој лек е соодветен за вашето дете.
Проблеми со црниот дроб
Разговарајте со докторот или медицинската сестра на вашето дете пред да му го дадете лекот на вашето дете ако вашето дете има проблеми со црниот дроб. Zolgensma може да предизвика имунолошки одговор што може да доведе до зголемување на ензимите на црниот дроб.
Вашето дете ќе направи крвен тест за да ја провери функцијата на црниот дроб пред да започне третман со Zolgensma. Исто така, тој ќе има редовни крвни тестови најмалку 3 месеци по третманот за да го следи зголемувањето на ензимите на црниот дроб.
Респираторна инфекција
Ако вашето дете има вирусна респираторна инфекција (на пример, настинка, грип или бронхиолитис) пред или по третманот со Zolgensma, ова може да доведе до посериозни компликации. Знаци на можна вирусна респираторна инфекција што треба да бидете во можност да ги препознаете кај вашето дете вклучуваат кашлање, отежнато дишење, кивање, течење на носот, грло или треска. Веднаш кажете му на докторот на вашето дете ако забележите некој од овие симптоми кај вашето дете.
Периодични крвни тестови
Zolgensma може да го намали бројот на тромбоцити во крвта (тромбоцитопенија). Можни знаци на низок број на тромбоцити што треба да бидете во можност да ги препознаете кај вашето дете по земањето на Zolgensma вклучуваат појава на лесно модринки или абнормално крварење (видете дел 4 за повеќе информации).
Zolgensma може да предизвика високи нивоа на срцев протеин наречен "тропонин-I", што може да укаже на оштетување на срцето. Можни знаци што треба да бидете во можност да ги препознаете кај вашето дете по земањето на Золгенсма вклучуваат бледо сива/синкава кожа, отежнато дишење, отекување на екстремитетите или стомакот (видете дел 4 за повеќе информации).
Вашето дете ќе направи крвен тест за да го провери бројот на тромбоцити и тропонин-И пред да започне третман со Zolgensma. Вашето дете исто така ќе има редовни тестови на крвта во одреден временски период по третманот за да ги следи промените во крвните тромбоцити и тропонин-И.
Дополнителни информации за родители/негуватели
Напредно АМС
Zolgensma може да спаси одржливи моторни неврони, но не спасува уништени моторни неврони. Деца со помалку сериозни симптоми на АМС (на пример, недостаток на рефлекси или намален мускулен тонус) може да имаат доволно живи моторни неврони за да покажат значителна корист од третманот со Золгенсма. Золгенсма може да не работи добро за деца со сериозна мускулна слабост или парализа, оние со респираторни проблеми или оние кои не можат да голтаат, или деца со значителни малформации (на пр. Срцеви мани), вклучително и кај пациенти со тип 0 AMS, бидејќи овие симптоми подразбираат ограничено потенцијално подобрување по третманот со Zolgensma. Лекарот на вашето дете ќе одлучи дали овој лек треба да му се даде на вашето дете.
Хигиена
Активната супстанција во Золгенсма може привремено да се излачува преку урината и изметот на вашето дете. Родителите и негувателите мораат да почитуваат правилна хигиена на рацете до еден месец откако на детето му е даден Золгенсма. Носете заштитни нараквици кога сте во директен контакт со телесни течности или производи за излачување на вашето дете, а потоа темелно измијте ги рацете со топла проточна вода и сапун или со средство за дезинфекција на рацете врз основа на алкохол. Треба да се користат два реда кеси за отстранување на валкани пелени и други остатоци. Пелени за еднократна употреба сè уште може да се отстранат со отпад од домаќинството.
Овие упатства мора да продолжите да ги следите најмалку 1 месец откако вашето дете е третирано со Золгенсма. Ако имате какви било прашања, прашајте го докторот или медицинската сестра на вашето дете.
предупредувања:
Несакани реакции на векторски геноми на Золгенсма 2 × 10¹³/ml раствор за инфузија:
Како и сите лекови, овој лек може да предизвика несакани ефекти, иако не сите се појавуваат.
Побарајте итна медицинска помош ако вашето дете развие некој од следниве сериозни несакани ефекти (тие се јавуваат често, т.е. можат да влијаат до 1 од 10 лица):
• модринки или крварење што трае подолго од вообичаеното ако вашето дете е повредено - ова може да биде знак на мал број на тромбоцити;
• бледо сива или синкава кожа, отежнато дишење (на пр. Забрзано дишење, плитко дишење), отекување на екстремитетите или стомакот - ова може да бидат знаци на можни срцеви проблеми.
Ако вашето дете има други несакани ефекти, разговарајте со докторот или медицинската сестра на вашето дете. Овие можат да вклучуваат:
Многу честа појава (може да влијае на повеќе од 1 од 10 лица):
• зголемување на ензимите на црниот дроб (трансаминази), откриени во крвните тестови.
Честа појава (може да влијае на 1 од 10 лица):
• зголемување на ензимите на црниот дроб (аспартат аминотрансфераза, аланин аминотрансфераза), откриени во крвни тестови;
• повраќање;
• Треска.
Пријавување на несакани ефекти
Ако добиете несакани ефекти, разговарајте со докторот или медицинската сестра на вашето дете. Овие вклучуваат можни несакани ефекти кои не се наведени во овој леток. Можете исто така да пријавите несакани ефекти директно преку националниот систем за известување, како што е споменато на www.anm.ro. Со пријавување на несакани ефекти, можете да помогнете да се обезбедат повеќе информации за безбедноста на овој лек.
Интеракции со други лекови:
Кажете му на докторот или медицинската сестра на вашето дете ако вашето дете зема, неодамна зело или може да земе други лекови.
преднизолон
За време на третманот со Zolgensma, на вашето дете ќе му се даде и лек наречен „преднизолон“ (видете исто така дел 3). Ова е вид на лек наречен „кортикостероид“, кој ќе помогне да се третира секое можно зголемување на ензимите на црниот дроб што може да го развие вашето дете по земањето на Золгенсма. Лекарот на вашето дете ќе одлучи дали на вашето дете треба да му се даде преднизолон или друг кортикостероид.
вакцини
Бидејќи кортикостероидите можат да влијаат на имунитетниот систем на вашето тело, лекарот на вашето дете може да ја одложи администрацијата на вакцини додека вашето дете се лекува со преднизолон/кортикостероиди. Ако имате какви било прашања, прашајте го докторот или медицинската сестра на вашето дете.
Презентација на пакувањето:
Zolgensma е чист до малку нетранспарентен, безбоен до бледо бел раствор за инфузија.
Zolgensma може да биде достапен во ампули со номинален волумен на полнење или 5,5 ml или 8,3 ml. Секоја вијала е само за единечна употреба.
Секоја кутија содржи помеѓу 2 и 14 ампули.
Услови за складирање:
Не користете го овој лек по истекот на рокот што е наведен на етикетата на шишенцето и картонот по „EXP“. Датумот на истекување се однесува на последниот ден од тој месец.
Транспорт на замрзнати шишенца (на температура помала или еднаква на -60 ° C).
По приемот, ампулите треба веднаш да се стават во фрижидер на 2 ° C - 8 ° C во оригиналната кутија. Терапијата со золгенсма треба да се воведе во рок од 14 дена по приемот на вијалите.