DCMedical влакна; цистичен, револвирачки третман; но многу скапо

Цистична фиброза, револуционерен троен третман им дава големи надежи на пациентите, но проблемот е што ако тој биде одобрен, шемата за третман е многу скапа, вклучително и за Американците! Во Романија 500 деца и адолесценти страдаат од оваа болест, а нивниот животен век е половина од тоа што треба да биде.!

Неверојатни резултати

Овој третман базиран на 3 молекули се смета за револуционерен бидејќи во две прелиминарни студии се покажа дека е корисен за 90% од пациентите со цистична фиброза, забележува medicinenet.com.

Студиите беа краткорочни, со оглед на тоа што за само четири недели беа забележани подобрувања во функцијата на белите дробови кај возрасни пациенти третирани со режим на 3 лекови. Експертите се оптимисти дека резултатите ќе бидат слични во поголемите клинички испитувања кои веќе се во полн ек.

Она што е најинтересно, велат тие, е дека пристапот со тројни лекови може да отвори нови опции за третман на скоро сите пациенти со цистична фиброза.

Третмани со промена на играта

„Ова не е лек за цистична фиброза", рече д-р Стивен Роу, кој водеше едно од студиите. „Но, тоа целосно ја менува играта".

Цистична фиброза (ЦФ) е генетско нарушување што предизвикува постојани белодробни инфекции. Со текот на времето, обемното оштетување на белите дробови доведува до респираторна слабост. До неодамна, децата со цистична фиброза обично умираа пред да достигнат училишна возраст. Но, со подобрените третмани започнати во последниве години, очекуваниот животен век сега е околу 40 години, според Американската фондација за цистична фиброза.

Цистична фиброза е предизвикана од разни мутации на генот наречен CFTR. Во последните неколку години се создадоа лекови за насочување на овие мутации. Познати како CFTR модулатори, овие третмани се сметаат за голем чекор напред во лекувањето на состојбата. Сепак, тие работат добро само кај мал број луѓе со одредени мутации на CFTR, рече Роу, директор на Центарот за истражување на цистична фиброза на Универзитетот. од Алабама, Бирмингем, цитиран од medicinenet.com.

Најчестата мутација што предизвикува цистична фиброза се нарекува F508del - и се покажа дека е тешко да се лекува терапевтски, рече Роу.

Пациенти избрани од најпогодените групи

Околу половина од луѓето со цистична фиброза имаат две копии од мутацијата (една наследена од секој родител). За нив, комбинацијата од два постојни модулатори на CFTR може релативно да го подобри дишењето - но вкупните ефекти се само „скромни“, рече Роу.

Потоа, уште 30% од пациентите со цистична фиброза имаат само една копија на F508del, плус уште еден дефект познат како мутација „минимална функција“. За нив, постојните CFTR модулатори воопшто не работат.

И двете нови клинички испитувања се фокусираа на двете групи на пациенти. Резултатите се објавени во New England Journal of Medicine на 18 октомври, за да се совпаднат со презентацијата на истражувачите на состанокот за цистична фиброза во Северна Америка во Денвер.

Тимот на Роу тестираше комбинација на два достапни модулатори на CFTR - тезакафтор и ивакафтор - плус експериментален, познат како VX-659. Другиот тим ги користел истите постоечки лекови заедно со сличен нов лек наречен VX-445.

По четири недели третман за групата што ја проучувал Роу, откриено е дека терапијата со тројни лекови ја подобрува функцијата на белите дробови кај пациенти со двата типа на мутации. Нивните перформанси на белите дробови се зголемија во просек до 13 процентни поени (во тестовите FEV1), што Роу го опиша како „изразено подобрување“.

Другата студиска група имала скоро идентични резултати.

Огромна цена за живот

Сега се поставува прашањето дали може да се одржи подобрената функција на белите дробови, но исто така и дали лековите спречуваат егзацербации на симптомите и компликациите, напиша д-р Фернандо Холгин, од Универзитетот во Колорадо, Аурора.

Клинички испитувања од големи размери вклучуваат и пациенти на возраст од 12 години.

Ако конечно се одобрат двата експериментални лекови што се користат во шемите за третман, ќе има вистински проблем со цената.!

Vertex моментално ја продава комбинацијата на тезакафтор и ивакафтор како Симдеко - по пријавена цена од 292 000 УСД годишно. Според Фондацијата, во Соединетите Држави повеќе од 30.000 луѓе имаат цистична фиброза.

Очекуван половина од животот во Романија

Во Романија, според Романското здружение за цистична фиброза, има околу 500 деца и адолесценти со цистична фиброза (цистична фиброза), на кои им е потребна дополнителна помош за да го направат својот живот подолг и подобар.

Додека во Западна Европа и во странство, очекуваниот животен век од 40 години за такви пациенти, во Романија нивниот животен век е само 20 години, во просек.

1 од 2.500 деца е родено со оваа болест.