ФДА го продолжува одобрувањето на ритуксимаб за две ретки форми на васкулитис со почеток во детството -

Извор на фотографија: freespaceusa.com

форми

ФДА (Администрација за храна и лекови) одобрен ритуксимаб за третман на грануломатоза со полиангитис (ГПА) и микроскопски полиангитис (МПА) кај деца над 2 години во комбинација со терапија со кортикостероиди. Тоа е првиот одобрен третман за деца со овие две ретки форми на васкулитис.

„Апликациите за ритуксимаб кај деца со Успех и МПА беа одобрени по анализа со приоритетен статус, лекот се смета за сираче (ознака за сираче) и по исполнувањето на потребните медицински критериуми во лекувањето на овие тешки и ретки болести. Ритуксан нуди опција за третман што не постои досега за децата кои страдаат од овие болести“, изјави Д-р Николај Николов, вонреден лекар во одделот за ревматологија, бели дробови и алергологија на Центарот за истражување и проценка на лекови на ФДА.

Одобрувањето се заснова на резултатите од глобалното, повеќецентрично, еднорачно, фаза IIа студија, PePRS. Ја процени безбедноста и ефикасноста на ритуксимаб (MabThera/Rituxan) во 25 пациенти на возраст меѓу 6 и 17 години со активни форми на грануломатоза со полијангитис и микроскопски полиангитис. Пациентите вклучени во студијата неодамна биле дијагностицирани со активни форми на болеста или имале релапс: 19 со GPA и 6 со MPA. Ритуксимаб се даваше интравенски на секои 4 недели во комбинација со орална терапија со глукокортикоиди.

Една од главните цели беше ЕФЕКСИВНО третман, проценет со користење на PVAS резултат (Резултат на активност на детски васкулитис). резултати забележани беа следниве:

  • 56% од пациентите постигнале ремисија на PVAS по 6 месеци терапија;
  • 92% добиле ремисија по 1 година од третманот;
  • 100% од пациентите пријавиле ремисија на 18 месеци од третманот.

Безбедносен профил третманот со ритуксимаб кај педијатриски пациенти со овие васкулитис беше во согласност со видот, природата и сериозноста на познатиот профил кај возрасни пациенти со ГПА, МПА, ревматоиден артритис и булозен пемфигус. Дополнителни информации за безбедноста и ефектите на лекот ја поддржаа употребата на ритуксимаб кај пациенти на возраст од 2-5 години.

Ритуксимаб го намалува бројот на Б-лимфоцити со насочување кон оние со специфичен површински маркер, CD20. Со намалување на бројот на Б-клетки, производството на антитела ANCA се намалува. Извор на фотографија: rituxanforgpampa.com

Ritxumab е индициран за третман на 4 автоимуни болести:

  • Грануломатоза со полиангитис (Грануломатоза на Вегенер, Успех) и микроскопски полиангитис (MPA), во комбинација со кортикостероидна терапија, кај возрасни и деца над 2 години;
  • Тешка и активна форма на ревматичен артритис, во комбинација со метотрексат, кај возрасни кои имале несоодветен или нетолерантен одговор на антиревматски лекови кои модифицираат болест (ДМАРД), вклучувајќи барем еден инхибитор на факторот на некроза на туморот (ТНФ);
  • Умерено-тешки форми на пемфигус вулгарен, кај возрасни.

Ритуксимаб не е индициран кај пациенти со тешки инфекции, деца под 2-годишна возраст или оние со други болести освен GPA или MPA.

Грануломатоза со полиангитис (порано позната како грануломатоза на Вегенер) и микроскопскиот полиангитис се две форми на васкулитис поврзан со анти-неутрофилни цитоплазматски антитела (ANCA). Овие васкулити се состојат главно од воспаление на малите крвни садови. Во принцип, Успехот и МПП влијаат мали садови во бубрезите, белите дробови и разни други органи, се многу хетерогени болести, кои се манифестираат различно кај секоја личност. И двете болести се разгледуваат ретко, со проценета преваленца од 23-160 случаи на милион на глобално ниво. Случаи на детска појава на Успех и МПА се уште поретки и се поврзани со сериозни, опасни по живот симптоми.

Механизам за самостојно одржување на васкуларно воспаление кај GPA и MPA.