Побезбеден третман за деца со наследно заболување на бубрезите
Првата клиничка студија во светот спроведена од Медицинскиот центар на универзитетот Гетинген ја испитува безбедноста и ефективноста на активната состојка рамиприл кај деца со Алпорт синдром. BMBF фондови контролираа студија за детска терапија со околу еден милион евра.
(коли) Тоа е сè уште прогноза за скоро сите деца со наследна болест „Алпорт синдром“: Дури и како млади возрасни или дури и порано, тие зависат од редовна дијализа и итно чекаат донаторски бубрег. Болеста предизвикува лузна на бубрезите и предвремено стареење на млада возраст. Само во Германија се погодени над 5.000 луѓе во над 1.000 семејства на Алпорт. Ретката болест се сметаше за неизлечива до пред неколку години.
Прва и светска уникатна студија за клиничка превенција со деца и мали деца под раководство на проф. Оливер Грос од Одделот за нефрологија и ревматологија (директор: проф. Д-р Герхард А. Милер) на Универзитетскиот медицински центар Гатинген (УМГ) ја истражува безбедноста и ефективноста на Рамиприл за третман на деца со Алпорт синдром. Студијата исто така може да го отвори патот за одобрување на активната состојка „Рамиприл“ како лек за третман на деца со „Алпорт синдром“. Контролираната клиничка студија „EARLY PRO-TECT Alport“ е на национално ниво. Федералното Министерство за образование и истражување (BMBF) ја финансира студијата за клиничка превенција (01KG1104) „РАН ПРО-ТЕКТ Алпорт“ во текот на пет години со вкупно околу еден милион евра.
После работа во основно истражување, активната состојка „Рамиприл“ е надеж за децата со Алпорт синдром веќе десет години. Сепак, ефективноста, а исто така и можните несакани ефекти кај мали деца и деца сè уште не се истражени или евидентирани. Активната состојка не е одобрена како лек за третман на Алпортов синдром. Лекарите кои ја користат активната состојка за третман го прават тоа „надвор од етикетата“, т.е. само како дел од обидот за лекување.
"Ние сме многу среќни што студијата напредува. Ние сакаме да ги вклучиме првите мали пациенти во студијата од март 2012 година", вели проф. Оливер Грос, раководител на студијата. На деца од 24 месеци им е дозволено да учествуваат само ако дијагнозата „Алпоров синдром“ е јасно утврдена. Сите детски нефролози на национално ниво и 14 клиники кои се грижат за пациентите во Алпорт го поддржуваат проектот. Тесна соработка со патолози и генетичари е дел од профилот на студијата. Студијата е управувана и координирана од Универзитетскиот медицински центар Гетинген со поддршка на Институтот за применети истражувања и клинички студии GmbH (IFS) Гатинген. По позитивното гласање од страна на водечкиот комитет за етика на Универзитетскиот медицински центар Гетинген, студијата сега е одобрена од Федералниот институт за лекови и медицински помагала. Компанијата Санофи-Авентис го обезбедува студискиот лек бесплатно.
Синдромот Алпорт претходно се сметаше за неизлечиво, судбоносно, тешко заболување на бубрезите. Активната состојка рамиприл, т.н. АКЕ инхибитор, е одобрена само за возрасни за третман на висок крвен притисок. Неговиот заштитен ефект на бубрезите, што беше докажано во лабораторијата за истражување на проф. Грос, исто така го направи интересен за третман на деца со Алпорт синдром. Фактот дека АКЕ-инхибиторите, како што е рамиприл, исто така, имаат заштитен ефект на бубрезите кај децата беше докажан ретроспективно и за прв пат насекаде во светот преку европски регистар за извоз основан од проф. Грос во 2006 година. Беа собрани и анализирани записи од 310 центри во Европа за третманот на пациентите со Алпорт. Резултатот покажува: терапија со АКЕ инхибитор (од почетокот на губење на протеини од страна на бубрезите) може да спречи откажување на бубрезите, а со тоа и потреба од редовно миење крв во просек од 18 години (стр.
Карактеристики на ова соопштение за печатот:
Новинари
лек
надрегионални
Резултати од истражување, истражувачки проекти
Германски