ФДА го одобрува лептинот хормон на масните клетки како лек
Вторник 25 февруари 2014 година
Rockville - Активната состојка може да ја елиминира инсулинската резистенција, да ги нормализира крвните липиди и истовремено да ја намали телесната тежина без пациентот да гладува. Сепак, метрелептин е достапен само на американскиот пазар за многу мал број пациенти со вродена липодистрофија. Во Европа, процесот на одобрување сè уште не е завршен.
Пред 20 години беше откриено дека масните клетки, кои претходно се сметаа само како резерви за вишок масни киселини, произведуваат хормон: преку лептин, тие му кажуваат на мозокот кога има доволно снабдување со енергија. Ова го потиснува гладот и го намалува внесувањето храна. На краток рок, лептинот беше под дискусија како аноректик за луѓе со прекумерна тежина, се додека не се покажа дека многу дебели луѓе имаат повеќе отколку многу малку лептин (а отпорот кај рецепторот е дел од проблемот).
Како и да е, наскоро беше развиена генетска варијанта на хормонот со метрелептин. Од 2000 година, тој е тестиран во клиничка студија кај пациенти со вродена липодистрофија. Овие луѓе имаат вроден недостаток на масни клетки, а со тоа и лептин.
Сè уште страдате од прекумерна тежина. Хиперфагија се јавува како резултат на недостаток на лептин. Вишокот на масни киселини се таложат во црниот дроб и мускулното ткиво поради недостаток на масни клетки. Ефектите на метрелептин беа неверојатни. Тоа не само што ја забави хиперфагијата на пациентот. Нивото на триглицерид исто така се нормализира и замастениот црн дроб се повлекува.
Исто така, дојде до значително подобрување на инсулинската резистенција, од која страдаат многу пациенти со вродена липодистрофија. Поради неговите добри ефекти, метрелептин може да се користи и за ХИВ пациенти кај кои липодистрофијата е несакан ефект на лековите. Луѓето со метаболички синдром, исто така, можат да имаат корист од третманот. Метрелептин дури беше дискутиран како супортивна терапија за дијабетес тип 1.
Сепак, сите овие луѓе ќе треба да сторат без Мјалепт, како што се нарекува подготовката. ФДА има намера строго да ја ограничи неговата употреба на пациенти со вродена липодистрофија. За да се обезбеди ова, беше одлучена програма „Стратегија за проценка и ублажување на ризикот“ или РЕМС. Само специјално обучени лекари имаат дозвола да препишуваат лек; тој може да се издава само преку овластени аптеки и исклучиво на пациенти со вродена липодистрофија, кои се запознаени со ризиците од терапијата преку упатство за лекови.
Бидејќи иако метрелептинот само симулира ефект на природниот хормон, може да се појават проблеми во текот на терапијата. Започнува со индукција на антитела против активната состојка, што исто така би го исклучило дејството на природниот хормон (доколку тој бил присутен). Антителата против хормонот што не се произведува поради болест, исто така, честопати се проблем во супституционата терапија за хемофилија.
Метрелептин, исто така, предизвикува автоимуни реакции против црниот дроб и бубрезите. Во претходните студии имало случаи на автоимун хепатитис и мембранопролиферативен гломерулонефритис. Врската со метрелептин не е целосно разјаснета, но се чини биолошки веродостојна.
Прашањето дали трите Т-клеточни лимфоми што се случиле во клиничките студии се последица на болеста или компликација на терапијата сè уште не е разјаснето. ФДА го обврза производителот Амилин фармацевт (кој оттогаш го презеде Бристол-Маерс Сквиб) на седум пост-маркетинг студии.
Производителот аплицирал и за одобрување во Европа. Во август 2012 година, ЕМА ја класифицираше активната состојка како лек за сираци и вети забрзан преглед на одобрението.