Идиопатска тромбоцитопенична пурпура ромиплостим како долготрајна терапија
Зигмунд-Шулце, Никола
Агонист на тромбопоетин го зголемува бројот на тромбоцити во текот на многу години и докажано е дека е безбеден.
Пациентите кои страдаат од идиопатска тромбоцитопенична пурпура (ИТП), дефицит на тромбоцити поради автоимуни реакции, имаат зголемен ризик од предвремена смрт: смртноста поврзана со болеста од крварење (исто така церебрална) е десет проценти за огноотпорни пациенти и два проценти за пациенти реагираат на третман, но подлегнуваат на непожелни долгорочни ефекти. „Потребата од нови третмани кои се трајно ефикасни и безбедни е голема“, рече проф. медицински Дејвид Кутер (Бостон, САД) на годишниот состанок на Американското здружение за хематологија во Сан Франциско/САД. За пациенти за кои традиционалните третмани не функционираат добро или се контраиндицирани, фузиониот протеин ромиплостим може да биде добра опција, рече Кутер. Дизајнерскиот пептид има домен кој се врзува за рецепторот на тромбопоетин и преку неговото активирање го стимулира формирањето на тромбоцити. Вториот градежен блок на пептидот е Fc дел од антитело. Го продолжува полуживотот на пептидот.
Ромиплостим беше одобрен како Nplate® во август 2008 година за долгорочен третман на дефицит на тромбоцити кај возрасни со хроничен ITP кога глукокортикоидите, имуноглобулините или спленектомијата не го постигнаа посакуваниот резултат. Третина од пациентите добро реагираат на третман со глукокортикоиди, но со високи стапки на релапс, објасни проф. медицински Бертран Годо (Кретеј, Франција). Кај околу 70 проценти од страдалниците со ИТП, добар терапевтски резултат може да се постигне со спленектомија, со стапка на релапс од околу 15 проценти. Сепак, отстранувањето на слезината го зголемува ризикот од тешки инфекции, вклучувајќи сепса и не се препорачува за сите пациенти. 30-40 проценти од пациентите реагираат на терапија со анти-ЦД20 антитела без долгорочни податоци за ефективноста и безбедноста.
Кутер презентираше податоци од привремената анализа на студијата за проширување со отворена етикета со ромиплостим, која следеше по две студии во Фаза III. „Примарната цел на тековната студија е да се испита безбедноста на долготрајниот третман со ромиплостим“, нагласи Кутер. Секундарните цели се да се евидентираат стапките на одговор во долготрајната терапија и да се утврди во колку пациенти може да се прекине терапијата со лекови ИТП или да се намали дозата на лекот. За време на анализата, 215 пациенти примале ромиплостим во просек 76 недели (максимум: 204 недели). Со исклучок на тројца пациенти на кои лекот им бил администриран субкутано во соодветниот студиски центар, пациентите сами го инјектирале агенсот (во просек од четири до пет микрограми на килограм телесна тежина субкутано, еднаш неделно). Целта на терапијата со ромиплостим е бројот на тромбоцити од 50 до 200 Ч 109 на литар крв или барем двојно зголемување на бројот на тромбоцити во споредба со почетната вредност.
Добри седум од десет пациенти ја постигнаа целта на третманот, 77 проценти од испитаниците повеќе од десет последователни недели, 67 проценти повеќе од 25 и 41 процент повеќе од 52 недели, 30 проценти од испитаниците по првата инјекција. Половина од пациентите беа во можност да престанат со другите лекови што се користат за лекување на ITP и 24 проценти беа во можност да ја намалат својата доза за најмалку 25 проценти. Фреквенцијата на крварење се намалуваше континуирано со зголемување на времетраењето на третманот: По 24-та недела од третманот, стапката на крварење од 2 степен падна на под десет, а на крварење од 3 степен на под пет проценти. Тромбоза се појави во три проценти, но сите засегнати лица имаа зголемен ризик дури и пред почетокот на терапијата. Ретикулин таложење во коскената срцевина е забележано во четири проценти, без прогресија на фиброза.
Неговиот заклучок: „Студијата покажува дека Ромиплостим ги штити повеќето пациенти од клинички релевантни крварења во поголемиот дел од терапијата, доколку се толерираат добро“ Д-р рер. нат Никола Зигмунд-Шулце
Амген медиумски брифинг, 50-ти Годишен состанок на Американското здружение за хематологија од 6-ти до 9-ти декември 2008 година во Сан Франциско/САД