Капсули Церделга 84 мг
Како да се користи Cerdelga?
Cerdelga е достапен како капсули (84 mg) за орална употреба. Церделга може да се добие само на рецепт и третманот мора да биде инициран и надгледуван од лекар кој има искуство во лекувањето на болеста на Гоше. Пред да започнете со третман со Церделга, треба да се изврши тест за да се утврди колку брзо лекот се метаболизира во телата на пациентите (т.е. да се утврди дали тие се бавни, средни или брзи метаболизатори). Лекот не треба да се дава на пациенти чие тело го метаболизира овој лек со многу висока стапка (познат како "ултра-брзи метаболизатори") или на оние чиј метаболички капацитет е непознат или не е тестиран.
Препорачаната доза на Церделга, кај пациенти кои го метаболизираат лекот со нормална брзина (средни или брзи метаболизатори), е 1 капсула земена двапати на ден.
За пациенти чие тело полека го метаболизира лекот (бавни метаболизатори), препорачаната доза е 1 капсула еднаш на ден. За повеќе информации, видете го летокот за пакувања.
Како работи Серделга?
Активната супстанција во Церделга, елиглустат, делува блокирајќи го дејството на ензимот вклучен во производството на липидниот глукозилцерамид. Бидејќи акумулацијата на овој липид во органи како што се слезината, црниот дроб и коските е одговорна за болеста Гоше тип 1, намалувањето на производството на овој липид помага да се спречи нејзиното натрупување и со тоа им помага на засегнатите органи да функционираат подобро.
Кои придобивки ги покажа Церделга за време на студиите?
Се покажа дека Церделга е ефикасен во лекувањето на болеста Гоше во две главни студии.
Во првата студија учествувале 40 претходно нетретирани пациенти со болест на Гоше тип 1 и чија цел била првенствено намалување на големината на слезините на пациентите. После 9 месеци третман, пациентите кои примале елиглустат имале просечно намалување на големината на слезината за 28%, во споредба со 2% зголемување на оние кои примале плацебо (лажен третман). Пациентите кои примале Церделга, исто така, покажале подобрување на другите знаци на болеста, како што се намалена големина на црниот дроб и зголемено ниво на хемоглобин (протеин кој се наоѓа во црвените крвни зрнца и носи кислород во телото).
Се покажа дека Церделга е ефикасна и во друга студија, во која учествувале 160 пациенти со тип 1 болест на Гоше, кои претходно биле третирани со исчезнат ензимска терапија за замена и чии симптоми на болеста биле контролирани. Некои од пациентите биле третирани со Церделга, додека други биле третирани со ензимска терапија за замена. Оваа студија утврди дека, по една година од третманот, болеста останала стабилна кај 85% од пациентите третирани со Церделга, во споредба со 94% од пациентите кои продолжиле со ензимска терапија за замена.
Кој е ризикот поврзан со Церделга?
Најчестиот несакан ефект со Церделга (што може да влијае на повеќе од 1 од 10 лица) е дијареја кај околу 6 пациенти од 100. Повеќето несакани ефекти се лесни и минливи. За целосниот список на сите несакани ефекти пријавени со Cerdelga, видете го Пакетот летоци.
Cerdelga не треба да се зема со одредени лекови кои можат да пречат на способноста на организмот да го метаболизира лекот, што може да влијае на нивото на Cerdelga во крвта.
За целосен список на ограничувања, видете го летокот за пакувања.
Зошто Церделга беше одобрен?
Комитетот на агенцијата за лекови за човечка употреба (ЦХМП) одлучи дека придобивките на Церделга се поголеми од нејзините ризици и препорача да биде одобрен за употреба во ЕУ. Се покажа дека Церделга е ефикасен во ублажување на симптомите на болеста кај повеќето пациенти кои претходно не биле третирани за болест на Гоше тип 1 и во одржување на стабилноста на болеста кај повеќето пациенти претходно третирани со ензимска терапија за замена. Сепак, мал број пациенти (приближно 15%) кои преминале од ензимска терапија за замена во Церделга не реагирале оптимално по една година од третманот. Треба да се земат предвид и други опции за третман за овие пациенти. Сите пациенти кои го менуваат третманот од ензимска терапија за замена, треба редовно да се следат за прогресија на болеста.
Во однос на безбедноста, несаканите ефекти беа генерално лесни и минливи, но ЦХМП препорача долгорочната безбедност на лекот да се испитува понатаму.
Кои мерки се преземаат за да се обезбеди безбедно и ефикасно користење на Церделга?
Изработен е план за управување со ризици така што Cerdelga може да се користи што е можно побезбедно. Врз основа на овој план, информациите за безбедноста се вклучени во Резимето на карактеристиките на производот и во пакетчето за Cerdelga, вклучувајќи соодветни мерки на претпазливост што треба да ги следат медицинскиот персонал и пациентите.
Покрај тоа, компанијата што ја продава Церделга ќе им обезбеди на лекарите и пациентите едукативни материјали за да се осигура дека само пациентите со болест на Гоше тип 1 се лекуваат со Церделга и дека лекот не се користи со други лекови кои можат значително да ги променат нивоата во крвта. На сите пациенти кои примаат Церделга ќе им биде дадена картичка за предупредување за пациентот. Компанијата исто така ќе води евиденција за пациентите третирани со Церделга за да ја следи долгорочната безбедност на лекот.
Дополнителни информации се достапни во резимето на планот за управување со ризици.
Други информации за Церделга
Европската комисија додели одобрение за ставање во промет важечко низ целата Европска унија, за Церделга на 19 јануари 2015 година.
Ова резиме последен пат е ажурирано во 01-2015 година.