Лекови со нови активни состојки според Дел 35а SGB V - PDF бесплатно преземање

1 Проценка на придобивките од лекови со нови активни состојки според 35а СГБ В Проценка на лекови за сирачиња според 35а став 1 реченица 11 во врска со 5. Поглавје 12 број 1 реченица 2 VerfO активна супстанција: Датум на објавување: 1 јуни 218 година, Федерален мешовит комитет, Берлин 218

според

2 Страна 2 Содржина Список на табели. 3 Список на слики. 4 Список на кратенки. 5 Позадина Вовед Оценка на придобивките Прашање за истражување Истражување за овластување за овластување Список на употребени извори Карактеристики на студијата Крајни точки и статистички методи Крајни точки што се разгледуваат при проценка на придобивките Ризик на пристрасност на студијата и нивото на исходот Карактеризација на разгледуваните крајни точки и проценка на важноста на пациентот Статистички методи Резултати на дополнителна корист Карактеризација на популацијата на студијата Смртност Морбилитет Квалитет на животот Безбедност Анализи на подгрупи и проценка на статусот на одобрување на документите и популацијата на одобрување на дизајнот и методологијата на студиите што се сметаат за ефективноста на барањата за квалитет на живот за обезбедено квалитетно резиме на апликација, анекс на препораки за проценка. 69

Слика 1: Шематски преглед на студиите земени во предвид според времетраењето на студијата, возрасната група и снимените крајни точки (сопствена илустрација) Слика 2: Проток на пациент во студијата HPN-1-11 [27]. 38

5 Страна 5 Список на кратенки АЛ Аргининосуцинат Лијаза ALT Аланин Аминотрансфераза АМ БенефитВ Проценка на придобивките од лекови ANOVA Анализа на варијансата ARG Аргиназа 1 АСС Аргининосукцинат Синтетаза АСТ Аспартат Аминотрансфераза AUC област под обликот на терминалот ЦСБ Царбами Одбор за наб Eудување ЕМА Европски извештај за јавна проценка на ЕПАР Европски извештај за јавна проценка на ЕСПЕД Одделение за истражување на ЕСПЕД за ретки детски болести во Германија Г-БА Заеднички сојузен комитет ГКВ Законско здравствено осигурување ХАЦ хиперамонемична криза IQWiG Институт за квалитет и ефикасност во здравствената заштита ИТТ намера за лекување нема информации Интервал на доверба во ЦИ Медицински речник за регулаторни активности MedDRA Модифициран мИТТ изменета намера за лекување просечна вредност N/n број на NAGS N-ацетил-глутамат синтетаза NaPBA натриум фенилбутират н.а. не е пресметано ПАГН фенилацетилглутамин ПП по протокол преку шалтер орнитин транскарбамилаза ПТ префериран термин/ими фармацевтска компанија РЦТ рандомизирано контролирано испитување/и RR релативен ризик

6 Страна 6 SAP SF-15 SF-36 SGB SD SUE UCD UE VerfO СЗО-ДД План за статистичка анализа 15-ставка Анкета за кратко здравје Здравствено истражување 36-ставка Анкета за здравјето Код за социјално осигурување Стандардно отстапување Сериозни несакани настани (нарушувања) Циклус на уреа (циклус на уреа) Нарушувања) неповолен настан (и) Деловник за работа на Речник за лекови на Светската здравствена организација Г-БА

Целта на долготрајната терапија е да се обезбеди нормален ментален и физички развој и да се избегне хиперамонемија. Терапевтските мерки вклучуваат диета со индивидуално внес на протеини во титрирање, дополнување со есенцијални аминокиселини, витамини и минерали, администрација на лекови кои ја зголемуваат екскрецијата на азот (вклучително и натриум фенилбутират) и трансплантација на црн дроб (индицирана во случај на неонатална манифестација) како единствена куративна опција за третман. е лек за дополнителна терапија со лекови кај возрасни и педијатриски пациенти на возраст од 2 месеци со нарушувања на уреалниот циклус (UCD), што не може да се третира со ограничување на протеините во исхраната и/или само замена на аминокиселини. Тоа е орална течност. Тоа е лек чиј метаболит фенил ацетат врзува азот преку глутамин. Се формира фенилацетилглутамин, кој се елиминира преку бубрезите. е одобрен во САД од 213 година за третман на нарушувања на уреа циклус. Механизмот на дејствување е сличен на механизмот на натриум фенилбутират достапен на пазарот.

Слика 1: Шематски преглед на студиите земени во предвид според времетраењето на студијата, возрасната група и снимените крајни точки (сопствена илустрација). Активна состојка