Огромна промена на парадигмата во третманот на рак
Американската агенција за борба против лекови (ФДА) го одобри првиот третман кој генетски ги модифицира клетките на пациентот за борба против леукемијата и ќе чини 475 000 американски долари, пишува nytimes.com.
Новата терапија ги претвора клетките на пациентот во „жив лек“ и ги обучува да ја препознаваат и напаѓаат болеста.
Третманот, продаден како Kymriah и произведен од Новартис, е одобрен за деца и млади возрасни со агресивен вид карцином - акутна лимфобластична леукемија. - кои се спротивставија на стандардниот третман или се повторија.
Новартис и други компании во моментов работат на развој на генетски терапии за други видови на рак, а експертите очекуваат повеќе одобрувања во блиска иднина. Д-р Скот Готлиб, од ФДА, рече дека повеќе од 550 видови на експериментална генска терапија се изучуваат.
Кимрија ќе им се дава на пациентите еднаш, е индивидуализирана и ќе чини 475 000 американски долари. Ако пациентот не реагира во текот на првиот месец по третманот, нема да се наплаќа, според Новартис. Компанијата исто така соопшти дека ќе обезбеди финансиска помош за семејства кои немаат осигурување.
Во врска со цената на терапијата, официјален претставник на Новартис рече дека трансплантацијата на коскена срцевина, која може да излечи некои случаи на леукемија, чини уште повеќе, од 540 000 до 800 000 УСД.
Околу 600 деца и млади возрасни годишно би биле кандидати за новиот третман во САД.
Одобрувањето главно се засноваше на студија спроведена на 63 сериозно болни деца и млади возрасни кои имале стапка на ремисија од 83% во рок од три месеци - висока стапка, имајќи предвид дека болеста е повторлива или отпорна на третман и е фатална.
Третманот првично беше развиен од истражувачи на Универзитетот во Пенсилванија и беше овластен од Новартис. Првото дете што примило терапија е 6-годишната Емили Вајтхед, која била близу смртта кога се лекувала во Детската болница во Филаделфија. Емили нема леукемија повеќе од пет години.
Како ќе се спроведе третманот?
За да се персонализира Кимрија, белите крвни клетки, наречени Т-клетки, ќе бидат извадени од крвта на пациентот во овластен медицински центар, замрзнати, транспортирани во Новартис за генетско уредување и размножување, повторно замрзнати и транспортирани назад во медицинскиот центар за да му се дадат на пациентот. . Обработката се очекува да трае 22 дена.
Третманот ќе биде достапен во почетна мрежа од 20 одобрени медицински центри кои ќе бидат овластени во рок од еден месец. Пет центри ќе бидат подготвени да започнат со вадење Т-клетки од пациентите во рок од три до пет дена, според „Новартис“.
Сертификацијата е неопходна затоа што генетски модифицираните Т-клетки можат да предизвикаат интензивна реакција, понекогаш наречена „цитокинска бура“, која се манифестира во висока температура, низок крвен притисок, пулмонална конгестија, невролошки проблеми и други компликации опасни по живот. Медицинскиот персонал има потреба од обука за управување со овие реакции, а болниците се информирани дека пред да го дадат Кимрија на пациенти, тие мораат да обезбедат дека го имаат лекот потребен за лекување на несакани ефекти, тоцилизумаб, исто така наречен Актемра.
Д-р Кевин Cur. Куран, детски онколог во Центарот за рак на Меморијал Слоун Кетеринг во Менхетен, рече дека неговата болница е „99%“ во процесот на сертифицирање и наскоро ќе и понуди Кимрија.
"Ова е огромна промена на парадигмата, користејќи жив лек. Willе даде многу надеж. Ова е почеток", рече д-р Куран.
Д-р Карл Juneун, кој работеше на развојот на третманот на Универзитетот во Пенсилванија, потсети на тоа во 2010 година, кога тестовите покажаа дека првиот пациент веќе нема леукемија по еден месец, тој и неговите колеги не веруваа. Наредија друга биопсија за да бидат сигурни.
"Беше толку веројатно дека овој третман ќе стане комерцијално одобрена терапија, а сега е првата одобрена генска терапија во САД. Толку е различна од сите фармацевтски модели. Мислам дека светот на ракот се промени засекогаш".